因罕而遇，齐聚杭城。瑞鸥公益基金会(Hope for Rare Foundation)将于2022年11月11-12日在杭州未来科技城召开“科研，愈见未来”2022首届中国罕见病科研及转化医学大会，本届大会也将是中国第一届聚焦在罕见病科研及转化领域的高级别学术会议，届时将有来自罕见病领域科研学术机构、医疗机构、生物制药企业、患者组织、投融资机构、政府部门等多部门的数百名学术专家共襄盛会。
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作为中国首届由公益基金会发起的关注罕见病科研及转化医学的盛会，大会目标不仅是寻找罕见病科研及药物开发的破局点，更要做撬动罕见病科研与转化医学的杠杆，引领行业共同探索罕见病药物研发创新解决方案。瑞鸥公益基金会以成为“推动罕见病科研及转化医学的创新引擎”为使命，本届大会以“科研，愈见未来 ”为主题，由中国工程院院士、中南大学临床药理研究所/中南大学湘雅医院临床药理研究所所长周宏灏院士，西湖大学遗传学讲席教授、副校长许田教授，上海春田医管创始人、同济大学附属上海市第一妇婴保健院原院长段涛教授，信念医药创始人、董事长肖啸博士共同担任本届大会联合主席，诚挚邀请各界同道中人共议科研未来。
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大会联席主席，从左至右分别为周宏灏院士、许田教授、段涛教授、肖啸博士
瑞鸥公益基金会是国内首家专注于罕见病科学研究与转化医学的创新型公益基金会。基金会由黄如方先生倡议并联合11位知名科学家和企业家共同发起创立，希望通过公益的力量，推动科技向善，联合更多的中国慈善家、企业家投资罕见病生命科学领域，让基金会成为推动罕见病科研和转化医学的创新引擎，让罕见病患者有药可医，人人享有治疗。
罕见病药物市场处于失灵状态
科研是产业及医药发展的基础
“药物研发动力不足、临床研究样本量缺少是罕见病药物领域天然存在的劣势，”黄如方先生指出当下的行业困境。实际上，绝大多数罕见病的发病机制、诊疗方法不明确，且病例数量少，患者参与临床试验和数据采集的过程难上加难，再加上研发周期长、成本高等因素，导致罕见病的药物研发从早期科研到药物上市，都处于市场失灵状态。
“基础科研相当于房子的地基，十分重要且必要。”黄如方先生强调，科研是医药产业发展的基础，也是解决新药研发的的第一步。
为此，本次大会遵循科研先行的发展策略，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学多方交流的一体化合作促进平台。针对临床前研究到临床研究再到转化医学的关键信息，瑞鸥公益基金会致力通过公益力量去支持罕见病领域的基础科研，带动解决国内罕见病药物研发动力不足、缺乏疾病基础研究的难题。
有治疗药物的罕见病不到 10%
投资方与产学研医的多方深度对话
“全球只有约10%的罕见病有治疗药物。政府的关注和政策的支持或将成为罕见病领域得以快速发展的良机。”许田教授提到，由于罕见病单一病种患病人数较少，费用支付也是一个极大的挑战，因此长期以来不被投资者和药企所重视，鲜有投资人和企业愿意共同开发。“实际上，罕见病药物研发尚未形成完整的商业闭环，目前亟需打通从基础科研、临床研究再到上市、医保支付所有路径中的难点和壁垒。”黄如方先生指出，“如何让科研落地，让患者医有所药”亦是大会议程的重点与亮点。![]()
因此，借由瑞鸥公益基金会搭建的罕见病领域推动产学研医以及投融资深度对话的生态平台，大会设有专门的投融资板块，旨在跨越转化医学上的鸿沟，做好罕见病基础研究与临床治疗方法的衔接，吸引更多政府和社会资金，助力罕见病药物创新，推动科研更好地转化落地。
“患者如何推动药物研发而不是等待？”肖啸博士感叹，国外的患者获得了政府和社会的高度关注和尊重，反观国内，罕见病患者大多处于痛苦和迷茫无助的状态。因此，在大会议程中也特别设置了患者及患者组织推动科研的探讨， 旨在用一种全新的模式解决资金难的问题，并让越来越多的人看到患者组织的强大力量。据了解，目前全球针对罕见病适应症的药物共有600多种，很大一部分的罕见病药物开发源自公益慈善基金或者患者组织的不懈推动，患者组织和公益基金会在罕见病早期研发领域扮演着不可或缺的重要角色。![]()
“患者本身更了解实际需求，内驱力更强，可以连接各个利益相关方，筹集更多的资金去资助罕见病的科研项目。”黄如方先生谈及，国外已有很多患者家庭推动罕见病药物研发的成功经验。早在 20 年前由患儿家长成立的美国囊性纤维化基金会(CFF)，就成功推动了囊性纤维化（CF）的基础研究、患者注册登记和新药开发。
段涛教授提到，很多时候，罕见病患者似乎比我们普通人更积极乐观，瑞鸥公益基金会的目标要像阿基米德一样，做撬动罕见病行业的杠杆，用有限的资金资助科学家开展学术研究，从而吸引更多政府和社会资金，助力罕见病药物创新。大会提倡以罕见病患者需求为导向，借鉴国外经验，让患者及其家庭参与其中，进而探索出一条适合中国国情的，让罕见病患者摆脱病无所医、因病致贫致残困境的有效路径。
“罕见病是一个影响着全球上亿人的重要公共健康问题。”周宏灏院士表示， 近些年来，中国政府加大了对罕见病研究和护理的支持力度，逐步改善罕见病患者在诊断和治疗、获得药物和支付医疗费用方面的状况。基金会在助推罕见病药物基础科研和应用转化意义重大，破解罕见病防治难题的方案也在不断推进。段涛教授也表示:“中国目前在罕见病方面面临的劣势，恰恰是中国发展罕见病科研的优势。”基于中国庞大的人口基数，上千种罕见病作为一个整体，总的例数加起来就是一个庞大的社会需求。这不仅让政府意识到解决罕见病问题的重要性和紧迫性，还能有力地支撑科学家在罕见病和相应的临床转化研究，推动产品化解决方案在更大范围内的落地。”作为全球第二大经济体，目前中国在经济实力、科研能力和人才储备等方面都已经具备开展罕见病科研及药物研发的实力。在中国开展罕见病药品研发及转化，能够确保新药的国内定价权，有助于医疗保障体系完善建立，解决国内罕见病药物相对短缺、依赖进口且价格高昂的问题，带动和促进我国制药行业和生物行业的成长发展。
“聚焦罕见病科研，是把罕见病领域最前沿的科研技术带到首届大会上，并让全世界投身于罕见病科研的科学家、科研机构看见。”黄如方先生表达了对首届大会的期待。
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会议时间：11 月 11 日（周六）—12 日（周日）
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Email: wenjun.zhang@hope4rare.org.cn
Email: juan.huang@hope4rare.org.cn
Email: huiling.kong@hope4rare.org.cn
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