Lancet：埃博拉临床试验，也一定要求随机对照？

当前在西非爆发的埃博拉疫情是有史以来最大和最复杂的情形，WHO已经宣布了引发国际关注的公共卫生紧急状态。两个月前，当西非埃博拉病毒感染死亡人数仅几百例时，WHO即发表了一项关于试验性药物及疫苗的重要声明，强调鉴于危机严重，提供可能有潜在益处但疗效及副作用尚不明确的试验性药物是符合伦理的，虽然尚需尽一切努力评估风险和收益并共享全部数据。

随着当地病例数量的指数增长及卫生健康系统的崩溃，对药物和疫苗的需求更大。疫苗的安全性试验正在美国和英国进行，并很快将在非洲展开。对感染的治疗需求也很迫切，除了控制疫情，能够改善预后的干预治疗将有助于重建对疫区卫生健康系统的信心，而这是控制埃博拉的关键步骤。

虽然对于是否应当提供未证实的试验治疗问题已达成共识，但对如何开展治疗和试验尚有争议。争议主要在于是否应当仅仅按照RCTs方法进行试验治疗，患者或者接受新的试验治疗和传统治疗、或单独传统治疗或合用安慰剂。

2014年9月，Clement Adebamowo及其同事呼吁立即采用试验及创新性治疗以应对当前埃博拉病毒的爆发。在2014年10月10日《柳叶刀》发表的来信中，一群权威专家们敦促要部署替代性试验设计以对新的抗埃博拉病毒疗法进行快速评价。包括来自非洲、欧洲和美国的17名高级卫生专业人员和医学伦理学家认为，尽管随机对照试验(RCTs)在大多数情况下能够提供有力的证据，但鉴于对埃博拉有效治疗方案的缺乏、当前医疗水准下的高死亡率、以及疫区缺乏有效的卫生保健系统，这意味着需要考虑新的、替代性的试验设计。

他们写道,“没有人坚持要西方医疗工作者在提供zMapp和其他临床实验药物时，让病人随机化接受药物或常规护理加安慰剂。没有人会同意在这种情况下进行随机分组处理。在没有很好的治疗方法、预后不良的癌症,可以接受没有对照组的研究，经全面分析后，可以做为研发甚至是监管部门许可的充分证据。对待埃博拉治疗，不需要修改规则或走捷径，已有现成的必要程序并在使用。”

“我们同意，在一般情况下RCTs可以得到强有力的证据，然而，对于历史上最严重的埃博拉病毒疫情，却不能如此处理。”专家们得出结论，“急需确认新的临床实验药物能否提供生存获益，如果有，应该由世卫组织推荐以拯救生命。为此，我们有创新并证明新试验设计确切可行，我们应该应用它们，而不是固执地坚持那些为开发不同的设置和用途的所谓金标准”。

原始出处:

Randomised controlled trials for Ebola: practical and ethical issues.ublished