【BMT】中国多中心研究建立CMML异基因移植后早期复发的预测模型

CMML早期复发模型

慢性粒-单核细胞白血病（CMML）是一种克隆性造血干细胞恶性肿瘤，目前唯一可治愈的治疗方法是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。然而并非所有CMML患者都适用allo-HSCT，复发（20–50%）是导致治疗失败的主要原因；移植后1年内早期复发、拒绝进一步治疗或后续治疗无反应的患者预后尤其差。

鉴于目前模型在预测allo-HSCT后复发方面性能不佳，国内学者开展了一项全国性多中心真实世界研究，开发了一种新的早期复发（移植后一年内复发）预测模型，近日发表于《Bone Marrow Transplantation》，通讯作者为北京大学人民医院张晓辉教授。

研究结果

该研究包含训练队列和验证队列，训练队列纳入27家中心的238例接受allo-HSCT的CMML患者，验证队列纳入国际血液和骨髓移植注册中心（CIBMTR）数据库307例接受allo-HSCT的成人CMML患者。

训练队列15.55%的患者复发，早期复发率为12.18%，早期复发患者的1年总生存率（OS）为40.30%；验证队列41.37%复发，早期复发率为35.18%，早期复发患者的1年总生存率（OS）为19.70%。

根据竞争风险回归方法确定CMML移植后早期复发的独立预后因素，多因素分析共确定四个预后因素：骨髓原始细胞>10%(危险比[HR]=4.262；P=0.014)、年龄>60岁(HR=6.221；P=0.007)、血红蛋白水平<100g/L (HR=3.695；P=0.004)、非TET2基因突变(HR=3.425；P=0.017)。根据回归系数建立风险分级评分系统，四个因素分别赋分1分、1.5分、1分和1分；将患者分为低危组（0-1分）、中危组（1.5-2分）和高危组（>2分），训练队列的早期复发率分别为1.35%、10.40%和29.54%（P<0.001），验证队列分别为22.43%、33.84%和43.10% (P<0.001)。

该评分系统的内部c统计量为0.767，外部c统计量为0.769；不管是在训练队列还是验证队列，新的评分系统在预后效果方面均优于其他五种预后评分（CPSS、MDAPS、CPSS mol、MMM和GFM）。

总结

作者开发并验证了一种高度校准、鉴别性能良好和简洁的预测评分系统，用于预测接受allo-HSCT的CMML患者早期复发的风险，通过该系统可以实现早期诊断和干预，使临床护理更精确，减少不良预后，并更好地利用卫生保健资源。

参考文献

Zhou, JY., Chen, YX., Yuan, HL. et al. A multifactorial risk scoring system for the prediction of early relapse in CMML patients with allo-HSCT: a nationwide representative multicenter study. Bone Marrow Transplant (2024). https://doi.org/10.1038/s41409-024-02480-3