Lancet haemat：用罗米司亭治疗血小板减少的低风险的骨髓增生异常综合征，进展成急性髓系白血病的风险追踪
2018-01-27 MedSci MedSci原创
针对骨髓增生异常综合症患者，治疗血小板减少的有效方法仍是匮乏。在之前报道的一随机2期研究（样本量250）中，用罗米司亭治疗国际预后评分（IPSS）评定的低风险骨髓增生异常综合征可减少血小板的输注量（p<0.0001），增加血液学血小板改善率（p<0.0001）。但该研究因为潜在进展成急性髓系白血病的风险而终止。该研究为随访长达5年的多中心的、双盲的II期临床试验，在多个国家招募18-9
针对骨髓增生异常综合症患者，治疗血小板减少的有效方法仍是匮乏。在之前报道的一随机2期研究（样本量250）中，用罗米司亭治疗国际预后评分（IPSS）评定的低风险骨髓增生异常综合征可减少血小板的输注量（p<0.0001），增加血液学血小板改善率（p<0.0001）。但该研究因为潜在进展成急性髓系白血病的风险而终止。
该研究为随访长达5年的多中心的、双盲的II期临床试验，在多个国家招募18-90岁的低风险的骨髓增生异常综合征患者，且要求既往有过血小板≤20x109/L，伴有或无出血史；或血小板≤50x109/L，伴出血史。患者被随机分至实验组（罗米司亭750μg）或对照组（安慰剂），并根据患者基础血小板计数（≥20x109/L或＜20x109/L）和IPSS风险（低危或中危）分层。主要结点是长期随访过程中的存活率和进展至急性髓系白血病的情况。进展成急性髓系白血病的判断标准：罗米司亭停用4周及以上，原始细胞增多至20%及以上；或病理检查；或开始抗白血病治疗。
2008年7月21-2010年12月16日期间，167位患者分至实验组接受罗米司亭治疗，83位分至对照组接受安慰剂。250位患者中有210位（84%）参与长达5年的随访（实验组139位、对照组83位）。随访结束时，实验组和对照组确诊急性髓系白血病的患者比例分别是12%（20/167）和11%（9/83）（HR 1.03[0.72-1.47]；p=0.89）；死亡患者人数分别是93位（56%）和54位（54%）（HR 1.03[0.72-1.47]；p=0.89），均无显著差异。
研究药物中断后，5年随访过程中，实验组和对照组转化成急性髓系白血病和死亡的相对风险无明显差别，提示罗米司亭治疗，不影响进展成急性髓系白血病和死亡的相对风险。
原始出处：
Hagop M Kantarjian，et al.Long-term follow-up for up to 5 years on the risk of leukaemic progression in thrombocytopenic patients with lower-risk myelodysplastic syndromes treated with romiplostim or placebo in a randomised double-blind trial.The Lancet Haematology. January 25， 2018. http：//dx.doi.org/10.1016/S2352-3026(18)30016-4
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