世界帕金森日：新技术带来新希望
2018-04-11 小通 生物通
今日（4月11日）是第22个世界帕金森日，全球有一半以上的帕金森病人在我国，总数已接近300万，每年都新增超过10万名帕金森患者，而且近年来帕金森病正呈现低龄化趋势。
今日（4月11日）是第22个世界帕金森日，全球有一半以上的帕金森病人在我国，总数已接近300万，每年都新增超过10万名帕金森患者，而且近年来帕金森病正呈现低龄化趋势。
神经退行性疾病（Neurodegenerative Disease）又称为神经退化性疾病，是一种大脑和脊髓的细胞神经元丧失的疾病状态，其中最有名的就是帕金森病和阿兹海默症。此类疾病近年来发病率不断攀升，部分原因在于人类寿命增长，却仍然缺乏治疗此类疾病的方法。
今日（4月11日）是第22个世界帕金森日，全球有一半以上的帕金森病人在我国，总数已接近300万，每年都新增超过10万名帕金森患者，而且近年来帕金森病正呈现低龄化趋势，“青少年型帕金森病”患者占据患病总人数的10%。
简单来说，帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，一般认为其中的致病因子就是α-突触核蛋白，α-突触核蛋白会在帕金森氏病患者的脑中积聚，形成被称作路易氏小体的蛋白团块，这就是帕金森病的一个标志，科学家们一直希望能寻找从脑中清除α-突触核蛋白，治疗其影响，或者预防它们聚集的的方法，但是依然无法达到最终目的。
不过一些医学研究另辟蹊径，获得了意外的发现，如一组科学家们在人体神经细胞中加入了1126种美国FDA数据库里的分子，检测它们是否能减少α-突触核蛋白的产生，结果他们发现β-2肾上腺素能受体（β2AR）激动剂类化合物可降低α-突触核蛋白基因的表达水平，这一基因被认为与罹患帕金森氏病的风险增加有关。
这些化合物（它们中有些已经是被批准的治疗哮喘及类似疾病的药物）或能为研发帕金森氏病的治疗方法开辟新的途径。 《Science》头条：1000次分析意外发现哮喘药竟然能预防帕金森
当然，这只是帕金森研究的一部分，近年来各种新技术的出现，也为帕金森患者带来了新希望：
人类iPS细胞治愈了猴子的帕金森病
日本京都大学iPS细胞研究和应用中心（CiRA）的研究人员公布了一项长期研究成果：将来自人类iPS细胞的神经元移植到帕金森病猴模型中后，2年内猴子的疾病症状得到了显著改善。他们打通了首例基于iPS细胞治疗神经退行性疾病的最后关键步骤。研究人员指出，这项研究表明由iPS细胞制成的DA神经元和来自胎儿中脑的DA神经元质量一样好，iPS细胞很容易获得，而且还能标准化生产，它们是最好的治疗选择。
同时研究人员也在大鼠移植实验中发现，Dlk1是用胚胎干细胞制作DA神经元的细胞质量预测指标，而且Dlk1指标也适用于猴子。他们正在进一步评估它在检验细胞方面的临床应用价值。此外这一研究组还在另外一篇文章中报道了在猴子体内提高移植细胞存活率的方法。结果建议，使用HLA匹配的iPS细胞疗法将可改善神经退行性疾病患者的预后。
生物医学研究的新纪元
中科院神经科学研究所的研究人员在国际上首次实现了非人灵长类动物的体细胞克隆，创造了第一批克隆的灵长类动物。研究人员希望能利用这一技术提供改进的人类疾病动物模型，同时也可以与CRISPR-Cas9等基因编辑工具结合，创建人类疾病（包括帕金森病）的基因工程灵长类脑模型。
作为研究人类疾病的模型，克隆动物比非克隆动物优点显著——在非克隆动物实验中，很难判断试验组和对照组之间的差异是否是由治疗或遗传变异引起。“而通过克隆动物，可以大大减少了遗传背景的变异性，因此需要的动物也少”，Salk生物研究所的计算神经生物学家Terry Sejnowski说。
Sejnowski还表示，灵长类大脑是研究人类精神障碍和退行性疾病的最佳模式。蒲慕明院士也指出，克隆猴可能会使灵长类动物的研究复苏，目前在大多数国家里，灵长类研究已经减少了。此前需要数百只猴的帕金森病实验只需要十个克隆即可完成。
神经所Chang Hung-Chun也表示，灵长类克隆技术将很快与基因编辑工具结合，研究灵长类大脑的人类遗传疾病。基因编辑技术已经用于猴胚胎研究，但还是有一些细胞未被编辑，因此会影响结果。
通过克隆，供体细胞可以在注入卵细胞之前进行编辑。蒲慕明院士预测在一年之内，基因编辑的克隆猴将会诞生，用于研究昼夜节律紊乱和帕金森症。
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