CRISPR / Cas9疗法OTQ923治疗镰状细胞疾病：FDA已批准进行临床试验
2020-04-01 Allan MedSci原创
Intellia Therapeutics本周二（2020年3月31日）宣布，FDA已批准，允许启动基于CRISPR / Cas9的细胞疗法OTQ923的I/II期临床研究。
Intellia Therapeutics本周二（2020年3月31日）宣布，FDA已批准，允许启动基于CRISPR / Cas9的细胞疗法OTQ923的I/II期临床研究，该疗法用于治疗镰状细胞疾病（SCD）。Intellia首席运营官Andrew Schiermeier表示：“该决定将细胞疗法移入临床，有可能极大地改善SCD患者的生活”。SCD是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中，红细胞血红蛋白发生聚合，扭曲变形成镰状。
胎儿血红蛋白（HbF）是一种主要在胎儿期间大量存在的血红蛋白，但成年后含量极少，然而少量人群及部分镰刀型贫血和地中海贫血患者体内仍保留一定量的HbF，其存在对缓解贫血临床并发症具有重要益处。据Intellia称，OTQ923是基于CRISPR / Cas9基因编辑的造血干细胞（HSC）疗法，这种造血干细胞能高表达胎儿血红蛋白（HbF），将基因编辑过的造血干细胞输回患者体内，这些造血干细胞则有望减少镰刀血红蛋白的危害。
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