NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效
2018-09-13 xing.T MedSci原创
由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由运甲状腺素中淀粉样蛋白原纤维沉积在心肌中所引起。当野生型或变异的转甲状腺素蛋白变得不稳定并错误折叠时发生沉积。氯苯唑酸可与转甲状腺素蛋白结合，阻止四聚体解离和淀粉样蛋白形成。
最近，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在一项多中心、国际、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中，研究人员以2：1：2的比例随机分配441例转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者，分别接受80 mg的氯苯唑酸，20 mg的氯苯唑酸或安慰剂治疗30个月。在初步分析中，研究人员按照Finkelstein-Schoenfeld方法对全因死亡率进行了分层评估，然后是心血管相关住院治疗的频率。关键的次要终点是6分钟步行测试从基线到第30个月的变化，以及堪萨斯城心肌病问卷-总体总结（KCCQ-OS）的得分，其中更高的分数表明更好的健康状况。
在初步分析中，264名接受氯苯唑酸治疗的患者的全因死亡率和心血管相关住院率低于177名接受安慰剂治疗的患者（P<0.001）。与安慰剂相比，氯苯唑酸组全因死亡率（264例中的78例[29.5％] vs. 177例中的76例[42.9％];风险比为0.70; 95％置信区间[CI]为0.51-0.96）和心血管相关的住院治疗发生率较低，相对风险比为0.68（每年0.48 vs. 每年0.70; 95％CI为0.56-0.81）。在第30个月，氯苯唑酸也与较低的6分钟步行测试的距离下降率（P<0.001）和较低的KCCQ-OS评分下降率（P<0.001）相关。两组的不良事件发生率和类型相似。
由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。
原始出处：
Mathew S. Maurer,et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.NEJM.2018. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1805689
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