MedSci文献点评：基因治疗用于遗传病
2010-08-23 MedSci原创 MedSci原创
基因疗法对X-连锁严重联合免疫缺陷的有效性Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency Hacein-Bey-Abina等 法国巴黎市Necker-Enfants Malades医院生物治疗科等 背景 旨在纠正先天性免疫缺陷的基因疗法的转归还未被了解。我们在9例有X连锁严重联合免疫缺陷（S
基因疗法对X-连锁严重联合免疫缺陷的有效性Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency Hacein-Bey-Abina等 法国巴黎市Necker-Enfants Malades医院生物治疗科等 背景 旨在纠正先天性免疫缺陷的基因疗法的转归还未被了解。我们在9例有X连锁严重联合免疫缺陷（SCID-X1，以缺乏细胞因子受体共有γ链为特征）的病人中，回顾了基因治疗后的远期转归。 方法 这9例患者都缺乏HLA相合供者，他们在1999年至2002年期间，接受了离体逆转录病毒介导的向自体CD34+骨髓细胞内转移γ链。我们在长期随访期间对（这些患者的）临床事件和免疫功能进行了评估。 结果 在中位数为9年（范围8~11年）的随访期后，8例病人仍然生存。在9例病人中的8例，基因疗法最初成功地纠正了免疫功能障碍。然而，4例病人发生了急性白血病，并且1例病人死亡。基因疗法后10.7年仍可检出转导的T细胞。7例病人（包括3例白血病生存者）有持久的免疫重建，3例病人需要接受免疫球蛋白替代疗法。持
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这个点评很有道理，第一个吃螃蟹的人，那是会有不少争议，但科学总是会前进！
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