确证性临床试验中数据缺失的处理指南
2014-08-09 陈渊成 中国新药杂志
1 前言 确 证性临床试验是在探索性临床试验基础上，通过开展多中心临床试验，进一步确证药物临床疗效，为获得上市许可获得充足证据。该阶段试验通常要求纳入较多的样 本例数，设计随机双盲对照试验，并在此基础上进行数据统计以客观评价新药疗效。然而，受各种因素影响，在确证性临床试验中出现数据缺失是不可避免的，例 如：患者拒绝继续研究、治疗失败/成功或出现不良事件导致退出试验、患者移居，以及观测指标
1 前言 确 证性临床试验是在探索性临床试验基础上，通过开展多中心临床试验，进一步确证药物临床疗效，为获得上市许可获得充足证据。该阶段试验通常要求纳入较多的样 本例数，设计随机双盲对照试验，并在此基础上进行数据统计以客观评价新药疗效。然而，受各种因素影响，在确证性临床试验中出现数据缺失是不可避免的，例 如：患者拒绝继续研究、治疗失败/成功或出现不良事件导致退出试验、患者移居，以及观测指标的基线水平测量出现空缺等。数据缺失是导致临床试验统计分析结 果出现偏倚的重要因素，当数据缺失比例较可观时，对临床试验结果的解释以及结论可信度会受到明显影响。因此，如何减少数据缺失，以及在统计分析中如何处理 缺失数据是确证性临床试验设计必须考虑的重要内容。 统 计分析过程中忽略缺失数据违背了严格的意向性分析原则（intention-to-treat，ITT），该原则要求所有患者的临床试验结果均被收集并进 行分析，以达到确证性临床试验最终目的，即真实客观地评价临床试验对患者所作的试验干预。基于全数据集的分析通常需要作数据结转或对未记录数据进行数学建 模，对试验记录的分析也需要用到应对患者数据缺失的方法。对缺
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