Blood：β地中海贫血的新的潜在治疗靶点——转铁蛋白受体2
2018-09-14 MedSci MedSci原创
中心点：在输血依赖性的地中海贫血小鼠模型中，敲除骨髓Tfr2可改善贫血和铁过负荷。敲除Tfr2可增强涉及细胞增殖和线粒体活性的基因的转录。摘要：β地中海贫血是一种遗传性疾病，特征是贫血、无效造血和铁过负荷。目前对重度病例的治疗主要是输血和铁螯合或异基因骨髓移植。研究人员一直在探索表现为贫血和铁过负荷的非输血依赖性患者的新的治疗方法。近期Irene Artuso等人对红细胞生成素受体分子伴侣，转铁蛋
中心点：
在输血依赖性的地中海贫血小鼠模型中，敲除骨髓Tfr2可改善贫血和铁过负荷。
敲除Tfr2可增强涉及细胞增殖和线粒体活性的基因的转录。
摘要：
β地中海贫血是一种遗传性疾病，特征是贫血、无效造血和铁过负荷。目前对重度病例的治疗主要是输血和铁螯合或异基因骨髓移植。研究人员一直在探索表现为贫血和铁过负荷的非输血依赖性患者的新的治疗方法。
近期Irene Artuso等人对红细胞生成素受体分子伴侣，转铁蛋白受体2（TFR2），作为新的潜在治疗靶点进行研究。
研究人员建立了一种特异性敲除骨髓Tfr2的地中海贫血小鼠模型，其对红细胞生成素刺激更为敏感，小鼠表现为红细胞生成增多、红细胞形态改善、贫血和铁过负荷也得到了部分纠正。随着时间的推移，正性效应减弱，可能是因为铁供应不足以维持增强的红细胞生成。敲除生殖细胞的Tfr2，包括半剂量效应不足，均对地中海贫血模型产生相似的效应。
由于靶向TFR2只在表达两种受体的细胞中增强红细胞生成素介导的红细胞生成，或许在治疗其他贫血时，该方法比促红细胞生成素类药物更有优势
原始出处：
Irene Artuso，et al. Transferrin Receptor 2 is a potential novel therapeutic target for beta-thalassemia： evidence from a murine model. Blood 2018 ：blood-2018-05-852277； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-05-852277
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