X-连锁色素性视网膜炎（XLRP）基因疗法I/II期临床：显著改善视网膜敏感性
2020-10-11 MedSci原创 MedSci原创
Janssen/MeiraGTx展示其眼部疾病基因疗法AAV-RPGR的I/II期临床数据。
MeiraGTx和Janssen Pharmaceuticals宣布了正在进行的I/II期X-连锁色素性视网膜炎（XLRP）基因治疗研究的九个月数据。
XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是色素性视网膜炎（一种遗传性视网膜疾病）的最严重形式。XLRP的最常见原因是RPGR基因中的致病变异，占XLRP病例的70％以上。
图片来源：https://www.retinalphysician.com/issues/2018/april-2018/emerging-treatments-for-x-linked-retinitis-pigment
MeiraGTx的基因疗法是通过腺相关病毒（AAV）导入正常的RPGR基因，从而恢复RPGR蛋白的正常功能。I/II期试验的9个月数据证明，MeiraGTx和Janssen的基因疗法AAV-RPGR在低剂量和中剂量组中，接受治疗患者眼睛的视网膜敏感性显着改善。
图片来源：https://www.retina-specialist.com/article/gene-therapy-the-new-frontier-for-inherited-retinal-disease
伦敦大学学院眼科学教授Michel Michaelides表示：“目前没有针对XLRP的治疗药物，患者视力随着时间的推移会不断下降。”
“来自该临床试验的数据表明，接受AAV-RPGR治疗的患者视网膜敏感性显着且持续改善，并且在弱光条件下的导航能力也得到了改善。这些令人兴奋的结果继续表明，对于患有XLRP的患者，AAV-RPGR可能是急需的重要治疗选择。”
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