Vertex在III期临床试验中测试CF三联疗法

2018-04-28 MedSci MedSci原创

在两项III期研究中，Vertex Pharmaceuticals将开始测试VX-445，tezacaftor和ivacaftor的组合作为囊性纤维化（CF）患者的潜在治疗方案。第一项试验将对大约360名CF患者的联合疗法进行评估，他们拥有F508del突变单拷贝和一个最小功能突变，旨在支持在美国提交新药申请（NDA）。第二个将包括大约100名患有F508del突变两个拷贝的患者，这是该疾病最常见

在两项III期研究中，Vertex Pharmaceuticals将开始测试VX-445，tezacaftor和ivacaftor的组合作为囊性纤维化（CF）患者的潜在治疗方案。

第一项试验将对大约360名CF患者的联合疗法进行评估，他们拥有F508del突变单拷贝和一个最小功能突变，旨在支持在美国提交新药申请（NDA）。

第二个将包括大约100名患有F508del突变两个拷贝的患者，这是该疾病最常见的遗传形式，并且也被设计用于支持在美国提交该子集的申请，Vertex说。

第二阶段的数据显示，当VX-445被给予有两个F508del突变且已经接受tezacaftor和ivacaftor的CF患者时，ppFEV1(百分比预测强迫呼气量在一秒内)从基线到第四周的治疗水平提高了11个百分点。

在II期研究中，该公司指出，VX-445三联疗法通常具有良好的耐受性，且大多数不良事件的严重程度轻微至中度。

"对VX-445进行关键的开发，标志着我们朝着推进两种不同的下一代三重联合方案的目标迈进了重要的一步，使我们能够将最好的方案带给CF的人，"总裁兼首席执行官杰弗里·莱登(Jeffrey Leiden)说。

"我们认识到很多CF患者正在等待他们疾病根本原因的首次治疗，我很高兴我们能够将VX-659和VX-445推进到关键性研究中。"

该公司还公布了一项每日一次的增效剂VX-561的安全性和有效性结果，该药物作为三重联合方案的一部分与下一代矫正器（VX-659或VX-445）和tezacaftor作用于具有一个F508del突变和一个最小功能突变的人。

在这些研究中，对于VX-659和VX-445三联疗法，观察到ppFEV1从基线到治疗第四周的平均值和绝对值分别为12.2%和11.7%。

每日一次的三联疗法通常具有良好的耐受性，且大多数不良事件的严重程度为轻至中度。

Vertex指出，它打算为VX-561进一步开展剂量测定，以支持未来每日一次三联疗法的潜在后期开发。

原文出处：http：//www.pharmatimes.com/news/vertex_to_test_cf_triple_combo_therapy_in_phase_iii_trials_1233503

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