JEADV:成人特应性皮炎患者报告的结果在临床试验和实际临床实践中的作用

特应性皮炎(AD)是世界上最常见的慢性炎症性皮肤病，终生患病率高达20%，严重影响AD患者及其家属的健康相关生活质量。AD的特征是皮肤瘙痒，根据年龄或解剖部位有几个临床特征，并有典型的复发过程。高度可见的皮肤体征，如皮肤发红、剥落和抓挠出血，是产生尴尬和羞耻感的原因。此外，这种情况的长期性以及强烈的瘙痒和睡眠障碍支持了AD给患者和照顾者带来的沉重负担，特别是在中到重度AD的情况下。儿童和成人的AD对（健康相关生活质量）HRQOL的显著影响，涉及日常活动、学校、工作、休闲和人际关系等领域。精神共病，包括抑郁、焦虑和自杀意念，在受AD影响的个人中比普通人群更常见，不仅在严重疾病患者中，甚至在轻中度AD患者中也是如此。

     在成年人中，中到重度AD与其他几种常见慢性疾病(包括心脏病、糖尿病和高血压)相比，其HRQOL更差。因此，能够衡量这种影响对于更好地对患者进行临床和治疗管理是至关重要的。

     评估AD严重程度的传统方法包括调查者全球评估(IGAS)、特应性皮炎评分(SCORAD)和湿疹面积严重程度指数(EASI)，这些都是临床医生报告的结果(ClinRO)措施，基于医生对临床症状(如程度或严重程度)的目测评估。然而，患者经常体验到的AD负担比传统工具所能评估的要重得多，这限制了他们准确评估疾病对患者生活的影响的能力。

     Thyssenet等人的工作检查了Jade Compare的选定患者报告结果(PRO)的临床有意义的改善，Jade Compare是一项为期16周的3期随机、双盲安慰剂对照试验，调查了阿罗西替尼(200毫克和100毫克)、dupilumab和安慰剂在患有中到重度AD的成年人中的安全性和有效性。这篇文章的重点是评估患者报告的结果(PRO)，以评估AD的严重程度和对治疗的反应。PROPS是对患者的系统监测，包括由人们通过自我评估的有效问卷直接报告的关于他们的健康状况、症状和生活质量的数据。虽然PRO问卷传统上是为临床试验而开发的，但在过去几年里，在现实生活的临床实践中使用PRO问卷来监测疾病的影响和改善患者管理的兴趣越来越大。专业包括皮肤病生活质量指数(DLQI)、以患者为中心的湿疹测量(PEOPE)、夜间瘙痒量表(NTIS)、特应性皮炎的瘙痒和症状评估(PSAAD)、患者总体评估(PGA)、SCORAD、医院焦虑和抑郁量表(HADS)和EuroQol水平EQ-5D-5L。在Thyssenet等人的研究中，与安慰剂相比，服用两种剂量的阿布罗替尼都能显著改善PRO，与中到重度AD患者使用dupilumab相比，阿克罗替尼200毫克在数值上提供了更大的效果。此外，该研究强调在药物评估中使用患者体验数据。

     总之，PRO在临床试验和实际临床实践中都为ClinRO提供了重要的补充，以支持决策，也为药物开发和评估提供了支持。食品和药物管理局(FDA)最近关于使用PRO的迹象集中在药物开发和评估中越来越多地使用患者经验数据，并不鼓励单独使用ClinROS。

文献来源： Stingeni L,  Marietti R,  Tramontana M,  Patient-reported outcomes in adult atopic dermatitis are useful in both clinical trials and real-life clinical practice，J Eur Acad Dermatol Venereol 2022 Mar;36(3)