Blood：聚乙二醇化-rIFN-α2a治疗HU耐药性/难治性的ET/PV患者的预后
2019-09-16 MedSci MedSci原创
既往研究表明用重组干扰素-α(rIFN-α)治疗血小板增多(ET)和红细胞增多(PV)的患者，可获得较高的缓解率。为进一步明确rIFN-α的作用，Yacoub等人开展试验，评估以聚乙二醇化-rIFN-α2a(PEG)治疗既往采用羟基脲（HU）治疗过的ET/PV患者预后。本研究是一项国际性的、多中心的2期试验，评估PEG诱导HU耐药性/难治性高危型ET/PV患者获得完全和部分造血缓解（CR和PR）的
既往研究表明用重组干扰素-α(rIFN-α)治疗血小板增多(ET)和红细胞增多(PV)的患者，可获得较高的缓解率。为进一步明确rIFN-α的作用，Yacoub等人开展试验，评估以聚乙二醇化-rIFN-α2a(PEG)治疗既往采用羟基脲（HU）治疗过的ET/PV患者预后。
本研究是一项国际性的、多中心的2期试验，评估PEG诱导HU耐药性/难治性高危型ET/PV患者获得完全和部分造血缓解（CR和PR）的能力。
本研究共招募了65位ET患者和50位PV患者。12个月时，ET患者的总体缓解率ORR（CR/PR）为69.2%（43.1%/26.2%），PV患者的ORR为60%（22%/28.0%）。与无CALR突变的个体相比，携带CALR突变的ET患者的CR率较高（56.5% vs 28.0%）。获得CR的患者与获得PR或无缓解（NR）的患者相比，JAK2 V617F突变等位基因频率（VAF）的绝对值分别降低了-6%（范围-84%-47%）vs +4%（范围-18%--56%）。
治疗与显著的不良事件发生率(AE)相关，大多数是可控的，而由于AE导致的PEG停药仅发生在13.9%的受试者中。治疗相关的显著副反应事件（AE），大部分可控，仅13.9%的个体因AEs而中断PEG治疗。
综上所述，PEG可有效治疗HU耐药性/难治性的ET/PV患者。
原始出处：
Abdulraheem Yacoub， et al.Pegylated Interferon Alfa-2a for Polycythemia Vera or Essential Thrombocythemia Resistant or Intolerant to Hydroxyurea.Blood 2019 ：blood.2019000428； doi： https：//doi.org/10.1182/blood.2019000428
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