JAMA：沙利度胺可提高儿童和青少年难治性克罗恩病缓解率

克罗恩病是一种累及消化系统的慢性炎症性疾病，发病率呈全球性增加。欧洲约有120万人患病。在美国患病人数也超过了50万。1/4克罗恩病患者从儿童时期开始出现症状，且比成年期患者更严重。儿童克罗恩病患者对治疗更不敏感，患病5年内，18%的患者需要手术治疗。沙利度胺常用于治疗皮肤和粘膜炎症性疾病。有研究报道沙利度胺对克罗恩病治疗有效。意大利里雅斯特妇幼健康研究所的Marzia Lazzerini博士等人进行了一项研究，结果显示：沙利度胺可提高儿童和青少年难治性克罗恩病缓解率。该研究结果于11月27日发表在《美国医学会杂志》上。

研究纳入了意大利6个儿科治疗中心2008年8月-2012年9月期间收治的56名儿童，被随机安排为每日服用沙利度胺或安慰剂，时间为8周。研究使用沙利度胺诱导儿童和青少年难治性克罗恩病的临床缓解，在治疗第4周儿科克罗恩病活动指数（PCDAI）评分下降≥25%或第8周时PCDAI下降≥75%认为达到了临床缓解，对安慰剂无反应者再接受另外8周的沙利度胺治疗。并对治疗安全性和有效性进行评估。

研究发现，在接受沙利度胺治疗的儿童中有更多人达到了临床缓解的目标。在第4周时的反应没有差异，但在第8周时沙利度胺组则观察到更大的改善。在对安慰剂无反应后开始接受沙利度胺的患者，有多数也在第8周时得到了缓解。在沙利度胺组临床缓解的维持时间平均长达181周，而在安慰剂组平均只有6.3周。总体而言，在接受沙利度胺的49名儿童中有31名达到了临床缓解，其中32名取得了75%的缓解率。

研究结果表明，对于治疗耐受的儿童和青少年克罗恩病患者，与安慰剂相比，沙利度胺治疗8周后可提高儿童和青少年的缓解率。虽然研究结果差异显著，但同时作者强调，这些结果需要重复验证才能确定其治疗作用。

原文出处

Lazzerini M, Martelossi S, Magazzù G, Pellegrino S, Lucanto MC, Barabino A, Calvi A, Arrigo S, Lionetti P, Lorusso M, Mangiantini F, Fontana M, Zuin G, Palla G, Maggiore G, Bramuzzo M, Pellegrin MC, Maschio M, Villanacci V, Manenti S, Decorti G, De Iudicibus S, Paparazzo R, Montico M, Ventura A.Effect of thalidomide on clinical remission in children and adolescents with refractory Crohn disease: a randomized clinical trial.JAMA. 2013 Nov 27