Nat Neurosci：新发现药物或可用于治疗巴藤病
2014-01-02 张笑 中国科学报
《自然—神经科学》介绍了一种抗氧化药物具有缓解患巴藤病（一种严重的儿童神经退行性疾病）小鼠体内的细胞凋亡以及延长小鼠寿命的作用。这意味着具有与该抗氧化药物相似特性的药物能潜在用来治疗该病和其他由类似缺陷造成的疾病。 婴儿神经元蜡样质脂褐质沉积症（INCL）作为巴藤病的一种严重表现类型，多发于幼年早期，且可导致患者失明、运动功能和智力丧失，最终死亡。其病因是PPT1基因的变异，致使溶酶体细胞器功能
《自然—神经科学》介绍了一种抗氧化药物具有缓解患巴藤病（一种严重的儿童神经退行性疾病）小鼠体内的细胞凋亡以及延长小鼠寿命的作用。这意味着具有与该抗氧化药物相似特性的药物能潜在用来治疗该病和其他由类似缺陷造成的疾病。【原文下载】
婴儿神经元蜡样质脂褐质沉积症（INCL）作为巴藤病的一种严重表现类型，多发于幼年早期，且可导致患者失明、运动功能和智力丧失，最终死亡。其病因是PPT1基因的变异，致使溶酶体细胞器功能失调——溶酶体细胞器对分解细胞排泄物具有重要作用。这种变异会阻止溶酶体酶降解特定蛋白，从而使得蛋白在体内堆积，产生毒性。
Anil Mukherjee等人发现在实验室环境下，一种已知的化学药物NtBuHA能够补偿由PPT1变异造成的分子缺陷。该抗氧化药物无毒，可减少取自INCL病患的培养细胞内蛋白质的非正常积累和随之产生的死亡。在携带PPT1变异的小鼠体内，NtBuHA能够防止神经细胞丢失，减轻行为恶化并增加存活率。更重要的是，NtBuHA能穿透血脑屏障，这使得其有可能成为治疗INCL中枢神经系统的一种新工具。
原文出处：
Sarkar C, Chandra G, Peng S, Zhang Z, Liu A, Mukherjee AB.Neuroprotection and lifespan extension in Ppt1(-/-) mice by NtBuHA: therapeutic implications for INCL.Nat Neurosci. 2013 Nov;16(11):1608-17. doi: 10.1038/nn.3526.【原文下载】
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