2023年美国神经病学学会新兴科学年会| 特立氟胺可延长影像学孤立综合征患者进展为多发性硬化

2023年第75届美国神经病学学会（AAN）新兴科学年会于2023年4月22-27日在美国波士顿举行。AAN年会是世界上规模最大的神经科学家聚集的盛会，来自世界各地的神经病学专业人士将汇聚在此，共同探讨交流最前沿的科学研究。

影像学表现为孤立综合征（RIS）的患者具有多发性硬化症（MS）典型的磁共振成像特征，但没有提示中枢神经系统脱髓鞘的临床症状。早期治疗干预可预防首次临床事件的发生，降低磁共振成像上新病灶发展的风险，从而降低永久性神经损伤的风险。2022 年，ARISE 研究表明，与安慰剂相比，使用富马酸二甲酯治疗可使 RIS 患者罹患多发性硬化症的风险降低 80%以上。

本研究旨在分析特立氟胺（aubagio®）在延长欧洲和土耳其放射学孤立综合征（RIS）受试者队列中发生精液急性或进行性脱髓鞘事件的时间方面的疗效。这项III期研究（NCT03122652）共招募了124名受试者，并对符合2009年RIS标准的89名受试者进行了随机分组。研究参与者按 1:1 随机分配特立氟胺（每天 14 毫克）或安慰剂。主要结果指标为从进入研究到发生首次事件的时间。所有核磁共振成像和临床数据均独立裁定。在基线、第48周和第96周进行了标准化脑和脊髓磁共振成像研究，并对临床事件进行了分析。

结果显示，在 89 名随机 RIS 受试者中，63 人（70.8%）为女性，平均年龄为 39.8 岁，接受 MRI 检查时的年龄为 38 岁。） 随访期间共发现 28 例临床事件（安慰剂：20 例，特立氟胺：8 例）。未调整（HR=0.38，95% 置信区间（CI）=0.17-0.88，P=0.025）和调整（HR=0.34，95% CI=0.14-0.82，P=0.016）结果显示特立氟胺具有优势。与安慰剂相比，尽管未达到统计学意义，特立氟胺治疗组的Gd+病变患者数量（OR=0.31,95%CI:0.08-1.18, p=0.087）和新发或扩大的T2病变累积数量（RR=0.69,95% CI=0.34-1.40,p=0.31）均有所减少。

综上，与安慰剂相比，特立氟胺治疗可使RIS患者预防首次临床事件的风险降低62%。这些数据支持在多发性硬化症无症状阶段及早使用改变病情的治疗方法进行干预。

来源：

Teriflunomide (Aubagio) Extends The Time To Multiple Sclerosis In Radiologically Isolated Syndrome: The TERIS Study. https://www.aan.com/