JR-141治疗亨特综合征:已获日本MHLW孤儿药称号
2020-09-19 Allan MedSci原创
JCR Pharmaceuticals近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已授予JR-141(Pabinafusp Alfa)治疗粘多糖贮积症II型(亨特综合症)孤儿药称号。
JCR Pharmaceuticals近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已授予JR-141(Pabinafusp Alfa)治疗粘多糖贮积症II型(亨特综合症)孤儿药称号。JR-141是一种能够渗透血脑屏障(BBB)的重组异氰酸酯2-硫酸酯酶,用于治疗粘多糖贮积症II型(Hunter综合征)。JCR的专有BBB技术J-BrainCargo®已应用于该产品。JR-141已于2018年10月在美国和2019年2月在欧洲获得孤儿药称号,此外,JCR计划于2020年9月在日本提交JR-141的销售授权申请。
粘多糖贮积症II型(亨特综合征)是X连锁的隐性溶酶体贮积病(LSD),是由缺乏异丁二酸2-硫酸酯酶引起的,该酶可分解人体内的糖胺聚糖(粘多糖)。亨特综合征会引起广泛的症状。
由于JR-141(Pabinafusp Alfa)具有穿越血脑屏障(BBB)的能力,JR-141有望抑制中枢神经系统症状的发作或发展。在日本进行的III期临床试验中,所有参与者的脑脊液中粘多糖积累浓度均下降。关于安全性,未报告与JR-141相关的临床不良事件。
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