Front Pediatr ：艾曲巴格联合免疫抑制治疗儿童获得性再生障碍性贫血疗效观察

 艾曲波帕 （EPAG） 是一种口服血小板生成素受体激动剂 （TPO-RA），已被证明可改善血液学反应，而不会增加毒性作用，作为成人重度再生障碍性贫血 （SAA） 的一线治疗联合标准免疫抑制治疗 （IST）。然而，关于EPAG对儿童获得性再生障碍性贫血疗效的临床证据有限且存在争议。

一研究团队进行了一项单中心回顾性研究，通过倾向评分匹配(PSM)分析15例年龄≤18岁的新诊断获得性SAA患者接受一线IST和EPAG治疗(EPAG组)与45例仅接受IST治疗(IST组)的临床结果。

图1 EPAG组和IST组患儿总体缓解和完全缓解的累积发生率。

EPAG组和IST组的总有效率(OR)无差异(3个月时为53.3% vs. 46.7%， P = 0.655;66.7% vs. 6个月时57.8%，P = 0.543)，但完全缓解(CR)率有统计学意义(3个月时20.0% vs. 4.4%， P = 0.094;6个月时46.7% vs. 13.3%， P = 0.012)。EPAG组和IST组达到血液学应答的中位时间分别为105天和184天。无事件生存率(EFS)或总生存率(OS)无差异。

总之，在标准IST基础上加入EPAG作为获得性SAA患儿的一线治疗可提高血液学反应的质量和速度，但不能改善整体反应。通过促进早期反应，EPAG缩短了危及生命的严重血细胞减少的持续时间，从而有助于降低潜在出血、感染和贫血的风险。目前仍需要更大的队列和更长的随访时间来进一步评估反应持久性。此外，正在进行的前瞻性临床试验和儿科中心的实际经验有望确定EPAG在儿童中的作用，并进一步证实目前的研究结果。

原始出处：

Zhao Y, Yang W, Zhao X, Hu X, Hu J, Liu X, Li J, Ye L, Xiong Y, Yang Y, Zhang B, Li X, Yang X, Shi Y, Peng G, Li Y, Fan H, Zhou K, Jing L, Zhang L, Zhang F. Efficacy of eltrombopag with immunosuppressive therapy for children with acquired aplastic anemia. Front Pediatr. 2023 Jan 10;10:1095143. doi: 10.3389/fped.2022.1095143. PMID: 36704148; PMCID: PMC9872003.