人源CAR-T疗法挽救三位急淋白血病患者生命

鼠源CAR-T排斥反应影响治疗效果

由于历史原因，全球CAR-T公司现有CD19 CAR-T产品大多采用鼠源抗体。鼠源抗体显示会诱导患者人体产生排斥反应，降低疗效，增加复发率。人源CAR-T通过对抗体识别序列进行人源化改造，获得人源抗体，理论上有助于降低患者免疫排斥反应，维持CAR-T细胞在患者体内长期存在，提升长期治疗效果。

人源CAR-T疗效显著，前景可期

目前全球领先CAR-T公司都在积极探索研发人源CAR-T产品。在去年12月美国血液学年会（ASH）上，诺华公司和费城儿童医院介绍了诺华人源CD19 CAR-T产品治疗儿童青少年急淋白血病的临床试验情况，36例入组患者中有30人达到完全缓解；其中22位之前未接受过CAR-T治疗的儿童白血病患者，在接受人源CAR-T治疗后均达到完全缓解，完全缓解率100%，6个月无复发生存率为83%，显示人源CAR-T在治疗难治儿童白血病方面的显著疗效。

此次斯丹赛与广东省第二人民医院合作开展的三例人源CAR-T复发难治急淋白血病治疗，三位患者为32-48岁之间的成年人，通过治疗均获得完全缓解以及微小疾病残留阴性，显示人源CAR-T在治疗成人白血病方面的良好疗效，同时也说明斯丹赛依靠自主研发，独立完成人源抗体的研发、临床前实验和临床试验，在人源CAR-T研发领域已经达到国际领先水平。虽然从长期来看，人源CAR-T的治疗效果还有待观察，但是基于以往鼠源抗体和人源抗体之间的差别，人源CAR-T的未来治疗前景令人期待。

CAR-T疗法有望年内获FDA批准商业化应用

有别于传统手术、化疗、放疗等肿瘤治疗手段，CAR-T细胞免疫治疗主要通过提取病人自身血液免疫T细胞，在体外进行基因工程改造，令其能识别肿瘤细胞表面抗原，然后将其回输病人体内，达到精准识别、杀死癌细胞的治疗效果。作为公认人类最有希望最终攻克癌症的创新疗法之一，CAR-T细胞免疫治疗近年来在国内外得到快速发展，并在治疗白血病、淋巴瘤等恶性血液肿瘤方面展现出良好效果，诺华、Kite等公司已经向美国FDA提交了CAR-T商业化疗法申请，预计将于年内获批。