Cell Stem Cell：福音！研究人员攻克肌营养不良症干细胞治疗的难关！
2018-01-28 Ruthy 转化医学网
肌营养不良症是一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。近日，研究人员成功攻克了肌营养不良症干细胞治疗的难关，为肌营养不良症患者带来福音。
肌营养不良症是一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。近日，研究人员成功攻克了肌营养不良症干细胞治疗的难关，为肌营养不良症患者带来福音。
近日，英属哥伦比亚大学（UBC）研究人员发现甲基转移酶抑制剂能使可移植肌源性干细胞保持分裂能力，从而抑制其分化能力，进而改善肌营养不良症治疗。这在干细胞治疗领域具有里程碑的意义。该研究结果以”Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In VitroExpansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential”为题发表在1月25日的《Cell Stem Cell》上。
肌营养不良症是一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪。临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力，也可累及心肌。对于男性而言，其发病率约为1/5000，可大幅缩短患者的寿命，而且，目前肌营养不良症尚无法治愈。干细胞在医学界被称为“万用细胞”，它可以分化成多种功能细胞或组织器官。干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。将干细胞治疗应用于肌营养不良症的治疗，是否可行呢？
肌营养不良症的干细胞治疗发展，其实并不顺利，摆在科学家们面前的一大难题是，虽然干细胞能够分化出特定组织的新细胞，但是，干细胞一旦分化为肌纤维，就停止了分裂，这就引起再生组织不足，因此无法进行有效的移植。
UBC生物医学研究中心和生物医学工程学院的遗传学教授Fabio Rossi博士说：“干细胞虽然能分化成任意种类的细胞，但是一旦分化成特定细胞，就无法继续分化成其他细胞了。我们希望干细胞能持续保持分裂功能而不进行分化，只有这样他们才能继续增殖，产生足够的干细胞，使我们得到足够的再生组织，从而进行有效移植。”
可移植性肌源性干细胞（MuSCs）分化后便无法大量增殖，使得研究人员在修复受损骨骼肌细胞时受到了阻碍，因此，更深入地了解MuSCs的运行机制成了攻破难关的必由之路。研究人员发现，甲基转移酶Setd7能通过调节MuSCs中β-连环蛋白的核积累来促进干细胞分化。
那么，抑制Setd7活性能否抑制MuSCs的分化，从而增加原代肌原细胞的产量呢？研究人员将注射了Setd7小分子抑制剂的MuSCs移植进肌肉萎缩症模型的小鼠后腿中，发现这些MuSCs能够更好地重建肌卫星细胞的生态环境，与肌肉相融合，并且再生出了新的肌肉组织，使肌肉强度得到了提高。因此，研究人员认为Setd7抑制剂有助于解决肌营养不良症干细胞疗法的关键性障碍。
UBC博士后，STEMCELL技术高级科学家以及论文的主要作者Robert J. Judson说：“这一发现为进一步挖掘肌性疾病的干细胞治疗潜力提供了更具说服力的依据，使干细胞能够更好地促进组织再生并改善肌肉功能。”
原始出处：
Robert N. Judson， et al.Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In Vitro Expansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential.Cell Stem Cell.January 25， 2018.
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