英国最权威的儿童医院，有哪些儿童神经母细胞瘤治疗的前沿疗法？

神经母细胞瘤是一种儿童最常见的颅外实体瘤，主要见于婴儿和幼儿。根据高危因素的不同，神经母细胞瘤可以分为低危组、中危组和高危组。不同危险程度的神经母细胞瘤治疗方法不同，预后效果也不相同。

根据英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的数据，低危组及中危组神经母细胞瘤经合理治疗后5年生存率为80%-95%；高危组神经母细胞瘤的5年生存率为50%-60%。那么，神经母细胞瘤应该如何治疗呢？

▲图源：创客贴

不同神经母细胞瘤如何治疗？

由于病情不同，不同级别的神经母细胞瘤的治疗方案也不相同：

• 对于低/中危组的神经母细胞瘤，治疗包括手术、放疗、化疗等标准方法，治疗周期预计在2个月-12个月不等。

• 对于高危组神经母细胞瘤，治疗方法包括化疗、化疗联合干细胞移植、复发手术、放疗以及免疫疗法等。治疗周期预计为14-18个月，具体的治疗周期取决于治疗的效果以及患者的恢复情况。

• 对于复发性神经母细胞瘤，可以采用化疗（联合或非联合干细胞移植）、免疫治疗、间位腆代苄胍(MIBG)疗法、间变性淋巴瘤激酶(ALK)抑制剂疗法。具体的治疗时长取决于患者对疗法的反应程度。

神经母细胞瘤先进疗法

近年来，随着医疗技术的不断提升，针对神经母细胞瘤的创新疗法也在逐渐增多，为神经母细胞瘤患者延长生存期做出了巨大贡献。

以英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）为例，目前英国大奥蒙德街儿童医院治疗神经母细胞瘤的先进疗法包括：

• 大剂量化疗联合造血干细胞移植：对于高危神经母细胞瘤(NB)患儿，采用大剂量化疗联合造血干细胞移植可显著改善预后。

• 调强放疗(IMRT)：放射治疗是高危组神经母细胞瘤的重要手段，但是传统的放疗手段可能会造成对正常组织或器官的损伤，同时可能增加神经母细胞瘤患儿罹患继发癌症的风险。其中调强放疗(IMRT)不仅可以做到精准杀伤肿瘤，还可以对重要器官起到很好的保护作用，降低放疗的副作用。

• 31I-问碘苄胍(131I-MIBG)：MIBG（或称间碘苄胍）是一种被神经母细胞瘤细胞主动吸收的化合物，131I-MIBG是治疗高危、术后复发或转移性儿童神经母细胞瘤的有效方法，可以用于儿童神经母细胞瘤复发和转移灶的治疗，也用于神经母细胞瘤初治、诱导治疗、巩固治疗和联合治疗，显著延长了患者的生存期。

• 免疫疗法：神经母细胞瘤细胞高表达双唾液酸神经节苷脂GD2，使用抗GD2抗体的免疫疗法的引入显著提高了高危神经母细胞瘤患者的生存率。

• 复杂的腹部和颅骨手术，手术是神经母细胞瘤治疗的重要手段，由于神经母细胞瘤可能发生于存在神经细胞群的腹部、胸部、颈部和脊柱附近，因此要求外科医生具备针对背部、胸腔、胸部性和颈部骨的复杂性手术的能力。

除此之外，英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）还开展针对神经母细胞瘤的三项创新研究，但是需要注意的是，研究还处于试验阶段，并未对外开放，也没有进入临床应用。

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2020年，英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）和伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL GOS ICH)所进行的一项临床试验一期结果表明：CAR-T细胞疗法在儿童神经母细胞瘤中显示出良好早期结果，打开了对此方法进行进一步临床试验的新大门。

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2021年，英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的研究人员发现，虽然神经母细胞瘤的临床表现差异很大，但所有患者中都存在一种主要的神经母细胞瘤细胞类型——交感神经母细胞（sympathoblasts）。交感神经母细胞有望成为治疗神经母细胞瘤的药物靶标，开发出更有效的创新疗法。

▲神经母细胞瘤细胞，图源：英国大奥蒙德街儿童医院

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2022年，英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的研究人员正在开一种可提高神经母细胞瘤治疗效果的新型手术技术。这些技术创新旨在帮助外科医生在外科手术过程中利用一种名为“荧光团（fluorophores）”的特殊分子来照亮活的癌细胞，以准确地看到体内癌症组织的边缘。这种“颜色编码”手术可以帮助改善儿童癌症手术的肿瘤可视化、尽可能切除残余肿瘤、切除肉眼“看不见”的癌细胞，从而最大化地实现神经母细胞瘤手术的有效性和安全性并存。

英国大奥蒙德街儿童医院

英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）是世界四大权威儿童医院之一，也是世界上最大的三个癌症/白血病儿童治疗中心之一。英国大奥蒙德街儿童医院的血液科和肿瘤科两个部门和伦敦大学学院医院 (UCLH)通力合作，成为欧洲最大的儿科与青少年癌症诊疗中心。该科室是专为治疗最罕见及最复杂的儿童癌症而设立，其总体的血液和肿瘤疾病生存率可与国际上最好的结果相媲美。

▲图源：英国大奥蒙德街儿童医院

作为英国多种不同类型的恶性和非恶性儿童肿瘤疾病的主要诊疗中心 ，英国大奥蒙德街儿童医院的血液科和肿瘤科为无数儿童患者提供了更有效、个性化的治疗方案，挽救了无数儿童患者的生命。

厚朴方舟与英国大奥蒙德街儿童医院建立了深入的合作关系，可以为神经母细胞瘤患儿提供就医及远程会诊服务，改善患儿的预后。如希望了解更多有关神经母细胞瘤治疗的相关内容，或希望预约英国大奥蒙德街儿童医院就医，可以拨打热线电话400-081-6600或添加微信DrHopeNoah联系我们。

审核：英国大奥蒙德街儿童医院

参考来源：英国大奥蒙德街儿童医院

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/conditions/neuroblastoma

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/promising-early-results-car-t-cell-trial-common-childhood-cancer

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/new-drug-targets-childhood-cancer-neuroblastoma-identified

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/new-funding-enables-vital-research-childhood-cancer-treatment

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