J Bone Miner Res：布洛舒单抗可改善X连锁低磷酸盐血症成人的骨软化情况
2020-10-01 MedSci原创 MedSci原创
在患有X-linked低磷血症(XLH)的成年人中，过量的FGF23会损害肾脏对磷酸盐的重吸收，并抑制1,25-二羟基维生素D的产生，导致慢性低磷血症和持续性骨质疏松症。骨质增生与骨质差有关，导致创伤
在患有X-linked低磷血症(XLH)的成年人中，过量的FGF23会损害肾脏对磷酸盐的重吸收，并抑制1,25-二羟基维生素D的产生，导致慢性低磷血症和持续性骨质疏松症。骨质增生与骨质差有关，导致创伤性骨折、假性骨折、骨折愈合延迟和骨痛。布洛舒单抗是一种针对FGF23的全人单克隆抗体。
UX023-CL304是一项正在进行的、开放标签、单臂、3期研究，调查皮下注射布洛舒单抗（1.0mg/kg，每4周给药一次）对改善入组前至少2年未治疗的XLH成人骨质疏松症的疗效。主要终点是通过基线和第48周获得的经髂骨活检评估的骨质体积/骨体积的改善。额外的评估包括血清磷、骨更替的标志物、骨折/假性骨折愈合和安全性。
共有14名受试者入组，13人完成48周，11人完成配对活检。第48周时，所有与骨质增生相关的组织形态测量均有明显改善（平均变化百分比：骨体积/骨体积，-54%，骨厚度，-32%，骨表面/骨表面，-26%，[中位]矿化滞后时间，-83%）。剂量周期第0周至24周之间整个剂量周期中点的平均血清磷浓度为3.3mg/dL，比基线时的2.2mg/dL增加了50%。骨形成和吸收的标志物在第48周增加（最小二乘法[LS]平均增加：P1NP，+77%；CTx，+36%；均P＜0.0001）。所有受试者都有一个或多个治疗突发不良事件（AE）。大多数AEs的严重程度为轻度至中度。2名受试者经历了与治疗无关的严重AEs（偏头痛；麻痹），并得到解决。11名受试者有18个与活检程序相关的AEs：14个为疼痛，2个为瘙痒，头痛和绷带刺激各1个。没有发生死亡或高磷酸盐血症事件。
总之，通过使磷酸盐平衡正常化，布洛舒单抗显著改善了XLH成人的骨质增生，这可能是骨折愈合改善和骨骼并发症改善的原因。
原始出处：
Karl L Insogna, Frank Rauch, et al., Burosumab Improved Histomorphometric Measures of Osteomalacia in Adults with X-Linked Hypophosphatemia: A Phase 3, Single-Arm, International Trial. J Bone Miner Res. 2019 Dec;34(12):2183-2191. doi: 10.1002/jbmr.3843.
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