“可治百病的抗癌神药”是如何炼成的？

首先，这是一篇旧闻，不是新闻。

早在2010年8月23日，popular science网站上发布一篇新闻稿（Corey Binns.A PROTEIN KILLER COULD TREAT ALL CANCERS, AND POSSIBLY ALL ILLNESSES.Popular Science, Aug 23, 2010.）。在这篇新闻稿中提到美国一家Alnylam生物技术公司利用RNAi技术设计的ALN-VSP药物能够抑制肿瘤生长，并声称这种药物稍加重新设计就可以治愈上百种疾病。虽然此篇文章有些夸大其词，但却广为流传。直到今年6月5日网络名人薛蛮子还在转发这篇文章，使得这一新闻进一步传播。

网络名人薛蛮子在2015年6月5日发布的微博

RNAi，一种特异性剔除或关闭基因表达技术，最早在1988年被提出，2006年，安德鲁·法厄与克雷格·梅洛（Craig C. Mello）由于在RNAi机制研究中的贡献获得诺贝尔生理及医学奖。现在RNAi技术已被用于肿瘤药物研发。但需指出的是RNAi是一种技术，而不是药物，更不是根治肿瘤的神药。

除了新闻中报道的Alnylam公司，同时还在进行研发的还有诺华、默沙东和罗氏等等这样的大药厂。但是，他们在经过十年的尝试后，发现对这类药物非常难以正确投递，并已经开始削减对RNAi产品线的支持。借用一位行业人士的评价：这类药物最大的问题是把癌细胞杀死的同时，把人也杀死了。

RNAi是如何抑制肿瘤生长的呢？

肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注射多种dsRNA而将多个序列不相关的基因同时剔除。因此，利用RNA干扰技术可以针对不同基因的RNA干扰在体内和体外有效的抑制了肿 瘤 细 胞 的 生 长。

现有的传统药物都是在肿瘤细胞已经生成了这种蛋白质之后再想办法去阻断它们的作用，而RNAi技术则是在这种蛋白质的生产过程当中去进行干扰，使得这些蛋白质不能生成，从而使肿瘤细胞失去生存的必需条件。

根治肿瘤还是未知数

肿瘤是非常复杂的疾病，它的发生和发展涉及许多基因、许多因素，仅仅阻断我们目前知道的几种蛋白质，也许能缩小肿瘤的体积，减缓肿瘤的生长，但是否能根治肿瘤却还是个未知数。

即使在肝癌中取得了成功，RNAi技术用于其他肿瘤或者肿瘤以外的其他疾病也还存在很多未知的因素。比如怎样让药物到达病变部位，怎样避免误伤正常细胞，等等。对于不同的疾病，需要进行不同的药物设计，甚至同一种疾病的不同类型，也不一定能“一招鲜，吃遍天”。好在，RNAi技术本身就为个体化用药提供了可能性。

治疗所有疾病只能是一个美好的理想，因为很多疾病不一定是蛋白质生成过多，而且还有很多疾病的发病原理根本就还没有搞清楚，目前RNAi技术在这些疾病中还没有用武之地。

但是我们可以看到，RNAi是一种非常有前景的技术，这就是为什么诺贝尔奖评委会看好它，诸多制药企业也青睐它的原因。它可以用来研发治疗多种疾病的药物，但它本身实在不是包治百病的万应药。

最后，值得注意的是Alnylam将ALN-VSP药物授权给一家叫做Ascletis Pharmaceuticals的公司在大中华区的开发权限。这家公司在国内叫做杭州某某生物科学公司。目前从这个公司的公开网站上看到的信息现示，这个ALN-VSP药还处于一期试验中。这家公司通过引进国外大公司的产品线在大中华地区进行针对性的开发。

在此，我们也希望国内越来越多新药开发公司能在技术上和国际前沿看齐，在方案解决上能够以本地化针对国内病人开发造福中国患者，也希望这是一个实实在在做药物开发造福人类，而不是仅仅在玩资本运作。

参考资料：

1.崔略商.抗癌新药不是万应灵药.南都周刊.2010-09-26.

2.辟谣！“美国公司宣布人类已经攻克癌症”背后到底是个什么鬼？！E药经理人微信公众号.