基因疗法，治好“不可治愈”癌症
2015-11-18 徐颖 译 环球科学
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先优势。经过几个月的隔离治疗以后，Layla已经摆脱癌症，在家里恢复得不错。医
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。
该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先优势。经过几个月的隔离治疗以后，Layla已经摆脱癌症，在家里恢复得不错。医生认为她的治疗结果是“简直就是一个奇迹”，专家也表示这代表人类在治疗白血病方面向前迈进了一大步。
Layla被诊断出癌症时只有14周。就在断奶不久之后，她出现了心跳加快的症状。血液检测证实Layla患有急性淋巴细胞白血病中较有侵略性的一种，这是儿童白血病最常见的形式。
医生对她进行了数轮化疗，随后又进行了骨髓移植治疗，企图帮助她摆脱癌症，但七周之后，家人被告知Layla体内的癌细胞又回来了。
医生告诉Layla的父母，已经没有任何方法可以挽救Layla了，并且建议临终关怀。但是Layla的母亲Lisa Foley表示不想放弃，要求医生尝试一切方法，即使是从没有在人身上试验过的方法。随后，医院专家告诉这家人，他们正在开发一项新的试验性疗法。
科学家们使用一种新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗白血病，使用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计好程序的免疫细胞去捕捉和杀死抗药的白血病。这种治疗方法以前只在实验室小鼠身上试验过，为此，医学伦理委员会专门召开了紧急会议，批准了这种新疗法在Layla身上的使用。
Layla的父亲名叫Ashleigh Richards，是一名30岁的司机，他说：“这项治疗从未用于人类，这听起来太恐怖了。但尽管有风险，我们还是想尝试这种治疗。她病得那么痛苦，我们必须要做点什么。”
Layla被注入一小瓶1ml Ucart19的基因改造细胞。和医生预期一样，她得了皮疹，但除此之外似乎都很好。几周之后，Layla的父亲打电话通知她的母亲，说会诊医生已经得到了治疗结果。
“我原以为会是个坏消息，”Layla的母亲说，“但是随后他说，基因编辑的细胞起效果了，我们都喜极而泣。”
Richards先生说：“尽管现在她很好，但是我们不知道未来会怎样。目前她仍然需要每月检查骨髓细胞，她的余生可能都需要药物维持。”Foley女士说：“我们很幸运，在正确的时间正确的地点得到了这小瓶细胞。期待Layla可以保持健康，也希望这种新型的治疗手段可以帮助更多的孩子。”
Layla的主治医生，Gosh医院骨髓移植主任Paul Veys教授说：“这是我们第一次在人身上使用这种治疗手段，我们不知道它是否会起效、何时起效，当知道它起效果的时候我们都乐疯了。要知道，她的白血病实在非常严重，能有这种治疗效果简直就是一个奇迹。”
伦敦大学学院儿童健康研究所细胞和基因治疗学教授，大奥蒙德街医院免疫学顾问Waseem Qasim说：“我们只在一个非常坚强的小姑娘身上使用了这种治疗手段，对于这是否适合所有孩子，还必须保持谨慎态度。但是，这是新基因工程技术的一个里程碑，这个小姑娘身上的治疗效果是令人惊讶的。如果可以复制，它就代表着我们在白血病和其他癌症治疗方面向前迈进了一大步。”
原始出处：
Jane Kirby.Layla Richards: One-year-old girl becomes world's first person to receive therapy to cure 'incurable' cancer.Independent.Nov 6, 2015.
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使用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计好程序的免疫细胞去捕捉和杀死抗药的白血病。
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很好，不错，以后会多学习
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基因疗法是一项非常有潜力的治疗方法。华西医院的CRISPR基因编辑细胞治疗转移性非小细胞肺癌，也是巨大进步！
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基因疗法
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未来的方向
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基因组学的发展总体是好的
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造福了人类
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当走投无路时，有时也需要有撞墙的勇气。
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