Clin Cancer Res：失败乃成功之母！从IMPaCT试验中吸取经验

为了完善灯泡这一发明而试图执行成千上万的实验失败后，托马斯·爱迪生曾说过：“我没有失败，一次也没有。我发现了一万种不能成功的方法。”

由澳大利亚的研究人员所领导的一项称为个体化分子胰腺癌治疗或IMPaCT试验的胰腺癌临床试验，可以说是与爱迪生所做的是完全相同的东西。

在传统来说，该试验可能被视为失败，因为它一直无法招募符合条件的患者。事实上，胰腺癌和其他进展期癌症类型的一个新个性化癌症治疗范式已经被阐明。

美国癌症研究协会(AACR)关注IMPaCT的经验，并将其中的细节于本周在费城的年度会议中公布。

悉尼Garvan医学研究所的临床研究人员Andrew Biankin教授和Lorraine Chantrill博士Chantrill在费城与同事讨论他们的观察结果。他们也是最近在AACR Clinical Cancer Research杂志上在线发表的IMPaCT 试验研究结果的作者。AACR在其官方媒体指出，强调在工作中遇到的问题和研究人员所获得的经验教训。

在国际癌症基因组协会(ICGC)的澳大利亚成员——澳大利亚胰腺癌症基因组计划协会的赞助下，IMPaCT通过对胰腺癌患者肿瘤基因组进行测序来获取结果信息。测序结果显示，一小部分患者肿瘤基因组的变化可能会受益于现有的疗法。

IMPaCT的试验阶段评估获得合适的肿瘤标本进行分子分析的可行性，并在可接受的时间内返回高质量临床可操作的基因组数据。其中，对三个分子靶点进行了筛查。

在接受检查的93例肿瘤患者中，76个样本足够用于新一代基因组测序质量筛选。然而，其中只有22位患者被认为有资格参与试验，因为他们的癌症细胞中包含了现有疗法中可治疗的三个分子中的一个。

不幸的是，没有一个符合条件的患者继续接受有针对性的治疗。研究人员遇到了许多障碍，比如：技术非常新，有很多关于基因组医学的怀疑需要克服，许多复杂的管理流程和目前协议要求所的临床试验框架必须设置试验中观察到的靶向位点，以及他们所面对的是一旦确诊即迅速死亡的癌症，因此肿瘤的测序必须快速完成，等等。

“我们很清楚，晚期胰腺癌患者并不能在开始治疗之前拖延时间以等待测序结果，他们也不想‘随机’和冒险接受对于胰腺癌并不是非常有效的标准疗法，而不是靶向治疗。”Lorraine Chantrill博士说，“我们现在特别意识到需要有效的多学科团队来迅速得到病人同意，收集高质量的肿瘤样本，分析并将结果在一个月内或更少时间内返回。”

该试验进行过两次修正，使之更吸引病人和他们的医生。病人将会在等待测序结果的同时接受被认为是最为有效的治疗，并在所有情况下都将指导进一步治疗。从现在开始，没有人会被“随机”。

Andrew Biankin教授注意到，虽然测序可以迅速执行，从医院病理科室运送标本这一简单物流却导致了最大的时间延迟。“我们可以做科学的部分，但是社会和系统性部分却构成了最大的障碍，”他说，“颠覆性的方法，例如我们癌症基因组序列的能力，对传统医疗体系提出了大量的问题，这要求他们容纳其他新技术和实践能力。我们现在需要改良并把传统的卫生和研究系统与新技术和实践联系起来，通过监管机构、纳税人、政府以及行业合作伙伴之间更紧密地互动，来绕过工作中的障碍并维护病人的利益。”

“我们有了一个好的开始在于发现什么是必要的，而我们我们需要克服怎样的挑战。实际上只有这样做，我们才能在正确的道路上不断前进。”Biankin说。

正如托马斯·爱迪生，试验的带头人是通过发现“不可行”的方式来找到真正可行的方法。

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