色视症的基因治疗药物获EMA的优先资格
2018-03-04 MedSci MedSci原创
基因治疗公司MeiraGTx近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予MeiraGTx的基因治疗产品A002以优先药物（PRIME）称号，用于纠正色视症患者的CNGB3基因。色视症是一种遗传性眼病，严重限制了患者的视力，患者从出生开始，其视力就已很差，且极度敏感，伴有无意识的眼球运动和完全色盲，患者在法律上是失明的。本次优先资格的认定是基于MeiraGTx正在进行的I / II期剂量递增研究的早期临
基因治疗公司MeiraGTx近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予MeiraGTx的基因治疗产品A002以优先药物（PRIME）称号，用于纠正色视症患者的CNGB3基因。色视症是一种遗传性眼病，严重限制了患者的视力，患者从出生开始，其视力就已很差，且极度敏感，伴有无意识的眼球运动和完全色盲，患者在法律上是失明的。本次优先资格的认定是基于MeiraGTx正在进行的I / II期剂量递增研究的早期临床安全性数据。
MeiraGTx总裁兼首席执行官Zandy Forbes博士说：“收到这个重要消息后，我们很高兴能够开始与EMA紧密合作，加速推进A002作为这种挑战性病症的治疗选择，值得注意的是，A002已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）罕见儿科疾病的认定”。
A002是腺相关病毒（AAV）研究性基因疗法，用于递送经密码子优化的CNGB3 cDNA至眼后面的光感受器。A002通过视网膜下注射递送以覆盖视网膜的中心区域，包括大部分视锥细胞所在的中心凹。 MeiraGTx在第一阶段/第二阶段的研究中完成了8名色视症患者的剂量研究，目前正在进行第三阶段的剂量递增研究。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1546238?tsid=4#axzz58lBB3ubW
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