推动价拨冷沉淀 保障血友病用药

“随着国家经济的发展，医疗水平的进步，社会保障体系的健全，我国大陆地区甲型血友病发病率正呈大幅上升趋势，用药需求也随之逐年增加。但目前我国生产人凝血因子Ⅷ产品的能力却远远满足不了患者的需求。”今年两会期间，全国人大代表军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇将提出“保障血友病患者用药，推动价拨冷沉淀工作”的建议。

甲型血友病是以出血倾向为主要表现的一种疾病，患者往往因关节及深部肌肉发生反复出血而导致肢体活动障碍甚至残疾，手术后延迟性出血或内脏出血更可能危及生命。

“目前对甲型血友病尚无有效根治方式。但如果按照预防治疗方式给患者注射补充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ产品，即使是重度甲型血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。”陈薇说。

根据中国血友之家的统计，2015年我国大陆地区甲型血友病患病人数约为12000人，而在2010年登记在册的甲型血友病患病人数仅为7000人。短短的5年间，血友病登记患者数增长了70%。

特别是2007年，随着国家医保政策的完善，人凝血因子Ⅷ产品由职工医保扩充到城镇居民医保，血友病患者长期压制的治疗需求得到快速释放，然而药品产量并没有相应增产，从而导致当年人凝血因子Ⅷ产品发生供应短缺。

资料统计显示：2007年以前，全国生产的人凝血因子Ⅷ产品总和仅为20～25万瓶左右，到2013年达到40万瓶左右并逐年以10%～20%的比例稳定增加。

与此同时，我国每年登记的患者数正持续增长，且患者的需求正逐步从满足基本治疗向预防治疗转变。以12000患者、每人每年预防治疗用药量300瓶计算，我国大陆地区人凝血因子Ⅷ产品的需求量约为360万瓶，而目前的产量仅为80～90万瓶，远不能满足患者人数以及用药需求的增长。

陈薇介绍，人凝血因子Ⅷ产品的生产原料为血浆融化后形成的冷沉淀。由于人凝血因子Ⅷ产品生产厂家的原料血浆量有限，故冷沉淀也有限，造成因原料短缺导致药品短缺的情况。

为解决甲型血友病患者的基本用药，自2008年国家食药监总局批准使用价拨冷沉淀生产人凝血因子Ⅷ产品以来，2011～2014年国内厂家为市场提供了24%～50%的人凝血因子Ⅷ产品，价拨冷沉淀的社会效益十分明显。截至目前，从未发生过因价拨冷沉淀引起的人凝血因子Ⅷ产品安全性问题。

实践证明，继续扩大价拨冷沉淀的范围已成为目前最有效、最快捷、最可行、最安全的解决方法。陈薇推算，如果行业内能充分开展价拨冷沉淀工作，在现有的采浆能力下，预期每年可以生产出200万瓶产品（以200IU／瓶计）。而且生产企业充分利用生产能力后，生产成本也可能随之下降，从而减轻患者和国家的负担，无疑是件一举多得的义举。

基于此，陈薇建议：

1.国家食药局继续进一步推动和扩大价拨冷沉淀工作的范围。通过价拨冷沉淀，让有生产能力的企业快速为社会提供产品，并在此成功经验的基础上，继续扩大价拨范围到其他的血浆组分，出台相关指南，有序实现血浆组分的流通使用，提高血浆综合利用率。

2.培育民族血液制品龙头企业发展。从国家安全和民族安全的战略高度，积极鼓励血液制品民族企业尤其是龙头企业的兼并发展，减少对进口血液制品产品的依赖，提升我国血液制品产品的自给率；鼓励各血液制品生产企业对人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原复合物的研发，国家加快药品审评，推动研发药品尽快投放市场，满足病患需求。

3.国家鼓励新设单采浆站。血液制品是现代医学救治多种疾病的基本的、必需的特殊药品，具有稀缺和不可替代的特性，属于国家战略资源，其生产供应关系到国家安全和社会稳定，关系到深化医药卫生体制改革的大局。一个国家的献浆供应能力代表着这个国家的生产力先进程度，更代表着一个国家的道德水平。表面看，价拨冷沉淀只是在现有采浆量的基础上提高了原料血浆的利用率。从长远角度考虑，提高我国大陆的血浆采集量，才是从源头解决人凝血因子Ⅷ产品紧缺问题的根本方式。建议国家在从严监管的基础上，扩大宣传“献血献浆同样光荣”的理念，统一组织建立血液制品生产与配送机制，引导国内采集能力强、血浆综合利用率高的规模化集团生产企业加强血浆站能力建设，鼓励单采浆站新设的审批，鼓励在大中城市设置浆站，支持能生产人凝血因子Ⅷ产品的企业优先建浆站，并进一步完善血液制品定价机制。通过政府政策指导，优化单采血浆站布局，推进各地区采血浆工作的均衡发展，在血制品需求消耗量大的发达省份、地区等开展浆站建设，提高血浆供应量，维护国民用药供给安全。

“坚持‘开源’与‘节流’并举，才是我国血液制品行业发展的健康之路。”陈薇说。

附：关于推动保障血友病患者用药和价拨冷沉淀工作的建议

第十二届全国人大代表 陈薇

根据中国血友之家的统计，2015年我国大陆地区甲型血友病患病人数约为12000人；2014年国家血友病病例信息管理中心公布的甲型血友病患病人数为10562人（约0.79／10万人）；而在2010年登记在册的甲型血友病患病人数约为7000人。这些数据一方面说明我国大陆对血友病患者的确诊、登记和治疗正越来越完善，5年间登记患者数增长了70%；另一方面也预示着将来会有更多的患者被确诊和登记，对治疗药品的需求量会越来越大。

WHO推荐甲型血友病患者治疗方案是采用预防加治疗的方式。如果按照预防治疗方式给患者注射正常人所需的人凝血因子Ⅷ产品，即使是重度甲型血友病患者也可以过上几乎和正常人一样的生活。但是我国血友病患者的治疗长期以来处于仅能够维持生命的状态，因治疗不够导致残疾的比例远大于国外。

目前，我国有6家企业人凝血因子Ⅷ产品获得了国家食药监总局核发的生产文号。2007年以前，全国生产的人凝血因子Ⅷ产品总和仅为20~25万瓶左右，到2013年达到40万瓶左右并逐年以10%~20%的比例稳定增加。但同时，我国每年登记的患者数持续增长，且患者的需求正逐步从满足基本治疗向预防治疗转变。以12000患者、每人每年预防治疗用药量300瓶计算，我国大陆地区人凝血因子Ⅷ产品的需求量约为360万瓶，而目前的产量仅为80~90万瓶，远不能满足患者人数以及用药需求的增长。

人凝血因子Ⅷ产品的生产原料为血浆融化后形成的冷沉淀。由于人凝血因子Ⅷ产品生产厂家的原料血浆量有限，故冷沉淀也有限，造成因原料短缺导致药品短缺的情况。为解决甲型血友病患者的基本用药，自2008年国家食药监总局批准使用价拨冷沉淀生产人凝血因子Ⅷ产品以来，2011～2014年国内厂家为市场提供了24%~50%的人凝血因子Ⅷ产品，价拨冷沉淀的社会效益十分明显。截至目前，从未发生过因价拨冷沉淀引起的人凝血因子Ⅷ产品安全性问题。实践证明，继续扩大价拨冷沉淀的范围已成为目前最有效、最快捷、最可行、最安全的解决方法。可以推算，如果行业内能充分开展价拨冷沉淀工作，在现有的采浆能力下，预期每年可以生产出200万瓶产品（以200IU／瓶计）。而且生产企业充分利用生产能力后，生产成本也可能随之下降，从而减轻患者和国家的负担，无疑是件一举多得的义举。

为此建议：

1.国家食药局继续进一步推动和扩大价拨冷沉淀工作的范围。通过价拨冷沉淀，让有生产能力的企业快速为社会提供产品。如果能充分利用现有血浆，预测全国每年可以生产200万瓶（200单位/瓶计）人凝血因子产品。在价拨冷沉淀的成功经验的基础上，继续扩大价拨范围到其他的血浆组分，出台相关指南，有序实现血浆组分的流通使用，提高血浆综合利用率。

2.培育民族血液制品龙头企业发展。从国家安全和民族安全的战略高度，积极鼓励血液制品民族企业尤其是龙头企业的兼并发展，减少对进口血液制品产品的依赖，提升我国血液制品产品的自给率；鼓励各血液制品生产企业对人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原复合物的研发，国家加快药品审评，推动研发药品尽快投放市场，满足病患需求。

3.国家鼓励新设单采浆站。血液制品是现代医学救治多种疾病的基本的、必需的特殊药品，具有稀缺和不可替代的特性，属于国家战略资源，其生产供应关系到国家安全和社会稳定，关系到深化医药卫生体制改革的大局。一个国家的献浆供应能力代表着这个国家的生产力先进程度，更代表着一个国家的道德水平。表面上看，人凝血因子Ⅷ产品紧缺的主要原因是原料血浆供应紧缺。价拨冷沉淀只是在现有采浆量的基础上提高了原料血浆的利用率。从长远角度考虑，提高我国大陆的血浆采集量，才是从源头解决人凝血因子Ⅷ产品紧缺问题的根本方式。国外一个大型血制品企业的采浆量就远远超过我国大陆所有血制品企业的采浆量，依靠进口血制品已无法填补国内血制品的巨大需求，“开源”与“节流”并举才是我国血液制品行业发展的健康之路。 为了从根本上解决血液制品短缺问题，建议国家在从严监管的基础上，扩大宣传“献血献浆同样光荣”的理念，统一组织建立血液制品生产与配送机制，引导国内采集能力强、血浆综合利用率高的规模化集团生产企业加强血浆站能力建设，鼓励单采浆站新设的审批，鼓励在大中城市设置浆站，支持能生产人凝血因子Ⅷ产品的企业优先建浆站，并进一步完善血液制品定价机制。通过政府政策指导，优化单采血浆站布局，推进各地区采血浆工作的均衡发展，在血制品需求消耗量大的发达省份、地区等开展浆站建设，提高血浆供应量，维护国民用药供给安全。