原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
2020-06-24 Allan MedSci原创
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要候选药物REN001治疗原发性线粒体肌病（PMM）的孤儿药称号。
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要候选药物REN001治疗原发性线粒体肌病（PMM）的孤儿药称号。该公司还宣布了最近完成的针对PMM患者的REN001临床研究的积极结果。
REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可治疗包括PMM在内的遗传性肌病。PMM是线粒体基因突变所致的严重疾病，PMM患者的肌肉功能通常会下降，对日常功能产生不利影响，并且患者寿命会缩短。目前尚无FDA批准的用于治疗PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell博士说：“患有线粒体原发性肌病的患者的生活受到很多方面的影响”。Reneo对患有线粒体基因缺陷和肌病史的PMM患者完成了为期12周的临床试验（REN001研究）。患者每天口服一次REN001，大多数患者选择参加另外的36周开放标签延伸研究。REN001研究考察了步行测试和一些症状问卷的结果，该研究的安全性数据表明，REN001在PMM患者中是安全的且耐受性良好。
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