BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点，但其长期效应引起质疑
2019-06-02 不详 MedSci原创
BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据，该数据用于支持其在欧洲和美国的申请，但其长期治疗价值也引起了质疑。
BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据，该数据用于支持其在欧洲和美国的申请，但其长期治疗价值也引起了质疑。
BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分改善，满足了预先规定的监管审查标准。
但是在研究过程中，因子VIII水平似乎有所下降，导致对最初设定作为一次性治疗的反应持久性引起了投资者的担心，同时BioMarin的股价也降低了5％。
因子VIII水平的下降在治疗两年时间点即存在，并且随着时间推移水平持续下降。毫无疑问，如果基因治疗需要在几年后重新给药以维持其疗效，这将极大影响BioMarin基因疗法的定价。
所有这一切都是推测性的，目前BioMarin可以庆祝达到标准，将结果带给监管机构，并表示将在今年第三季度申请。
在一次电话会议上，BioMarin首席执行官Jean-JacquesBienaimé表示，每剂100万美元的定价与该疗法替代产品的五年成本相当。
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