NEJM：KTE-X19 CAR-T细胞治疗难治和复发的套状淋巴瘤，超90%患者应答！

背 景
复发或难治性套细胞淋巴瘤患者在接受Bruton's tyrosine kinase (BTK)抑制剂治疗期间或之后出现疾病进展的患者预后较差。KTE-X19是一种抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，可能对复发或难治性套细胞淋巴瘤患者有一定的益处。

研究方法
在一项多中心2期试验中，我们评估了KTE-X19在复发或难治性套细胞淋巴瘤患者中的应用。患者在接受了多达5种以前的治疗后，疾病复发或难治；所有患者之前必须接受过BTK抑制剂治疗。患者接受了白细胞清除术和可选的桥接治疗，然后进行调理化疗和单次输注KTE-X19，剂量为每公斤体重2×106个CAR T细胞。主要终点是独立的放射学评审委员会根据Lugano分类法评估的客观反应（完全或部分反应）患者的百分比。根据协议，主要疗效分析将在60名患者接受治疗并随访7个月后进行。

结果
共有74名患者入组。KTE-X19为71名患者制造，68名患者给药。主要疗效分析显示，在主要疗效分析中，60名患者中93%（95%置信区间[CI]，84至98）有客观应答；67%（95%CI，53至78）有完全应答。在涉及所有74名患者的意向治疗分析中，85%的患者有客观反应；59%的患者有完全反应。在中位随访12.3个月时（范围7.0至32.3），60名患者中57%的患者在主要疗效分析中得到缓解。12个月时，估计无进展生存和总生存率分别为61%和83%。3级或更高的常见不良事件是细胞开放症（94%的患者）和感染（32%）。3级以上细胞因子释放综合征和神经系统事件分别发生在15%和31%的患者中，无一例死亡。发生2例5级感染性不良事件。

结论
KTE-X19在大多数复发或难治性套细胞淋巴瘤患者中诱导了持久的缓解。该疗法导致的严重和危及生命的毒性作用与其他CAR T细胞疗法一致。(由吉利德公司Kite资助；ZUMA-2 ClinicalTrials.gov号，NCT02601313，在新标签页上打开)

原始出处：

Michael Wang, et al.KTE-X19 CAR T-Cell Therapy in Relapsed or Refractory Mantle-Cell Lymphoma. N Engl J Med 2020; 382:1331-1342 DOI: 10.1056/NEJMoa1914347