CHEST：西罗莫司和自噬抑制对LAM治疗效果的I期临床试验
2017-02-15 MedSci MedSci原创
动物和细胞研究支持抑制自噬在淋巴管平滑肌瘤病（LAM）中的重要性。近期，一项发表在杂志CHEST上的研究在具有LAM的受试者队列中，测试了2种不同剂量水平下使用西罗莫司和羟基氯喹（自噬抑制剂）治疗的安全性和耐受性。此外还研究了肺功能的变化。此项为期48周、2个中心的I期试验评估了予以≥18岁的LAM患者每日两次逐渐增高的口服羟氯喹剂量（100-200mg）联合西罗莫司的安全性。受试者接受联合治疗2
动物和细胞研究支持抑制自噬在淋巴管平滑肌瘤病（LAM）中的重要性。
近期，一项发表在杂志CHEST上的研究在具有LAM的受试者队列中，测试了2种不同剂量水平下使用西罗莫司和羟基氯喹（自噬抑制剂）治疗的安全性和耐受性。此外还研究了肺功能的变化。
此项为期48周、2个中心的I期试验评估了予以≥18岁的LAM患者每日两次逐渐增高的口服羟氯喹剂量（100-200mg）联合西罗莫司的安全性。受试者接受联合治疗24周，然后停止药物进行为期24周的观察研究。
此项研究结果表明，共14名患者提供书面知情同意书。最常见的不良事件是粘膜炎、头痛和腹泻。没有与药物相关的严重不良事件的报告。次要终点显示24周时肺功能得到改善，48周时肺功能降低。当分别分析较高剂量的羟氯喹时，FEV1和FVC在48周保持稳定，但是6分钟步行距离减少。
此项研究结果表明：每天两次200mg的西罗莫司和羟氯喹的组合具有良好的耐受性，没有发生剂量限制性不良事件。尚需在更大的试验中探讨对肺功能的潜在影响。
原始出处：
El-Chemaly S, Taveira-Dasilva A, Goldberg HJ, et al. Sirolimus and Autophagy Inhibition in LAM: Results of a Phase I Clinical Trial. Chest. 2017 Feb 10. pii: S0012-3692(17)30174-5. doi: 10.1016/j.chest.2017.01.033.
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