时占祥：看全球很大研究型医院如何进行人体临床试验
2017-08-25 时占祥 全球医生组织
医学圈儿里都知道美国国立卫生研究院(NIH)及其27个研究院所。国内医学界不少领军人物曾在那里学习或进修过。作为NIH附属机构之一，临床研究中心(NIHClinicalCenter)位于主院区10号楼，是全球规模及单体建设面积最大的人体临床试验中心或研究型医院，也被NIH圈儿内称为10号楼(Building10)。最近《探索频道》拍摄了一部专题系列纪实片"首次人体试验（FirstinHuman）：
医学圈儿里都知道美国国立卫生研究院(NIH)及其27个研究院所。国内医学界不少领军人物曾在那里学习或进修过。
作为NIH附属机构之一，临床研究中心(NIHClinicalCenter)位于主院区10号楼，是全球规模及单体建设面积最大的人体临床试验中心或研究型医院，也被NIH圈儿内称为10号楼(Building10)。
最近《探索频道》拍摄了一部专题系列纪实片"首次人体试验（FirstinHuman）：关注临床试验"。该片实况记录了临床人体试验过程。其中除了科学知识探索，报道作为“小白鼠”参加新药/新方法试验的患者感受和健康者体验。
《福布斯》针对此系列纪实片刊发了述评，《纽约时报》也发表了专栏文章，NIHCollins院长也亲自发博文推荐观看。
前几天，笔者评述了NIH院长关于正常人基因筛查的观点，引起了巨大争议。需要澄清一点，我们讨论的是关于正常人基因筛查，如何理解筛查结果的问题。详见文章|精准医疗|NIH院长坦言基因筛查发现致病突变，毫无意义。
该纪实片提示：参与临床试验的患者或志愿者越来越少，已严重影响了科研进程，许多临床试验不得不取消或暂停，新药、新方案的临床验证被滞后。特别是癌症患者参与药物人体临床试验。目前，美国仅有3%癌症患者愿意参与临床试验。
从科学探索和获取医学知识诸多方面看，人体参与临床试验非常必要，而且迫在眉睫。
招募受试者过程、知情同意过程、保护受试者权益和可能获益，推荐患者参与临床试验项目等等，越来越复杂而使之失去了吸引力。
纪实片真实记录了两位黑素瘤转移复发的患者参与临床试验全过程。可以想象，患者到了“穷途末路”，无任何有效治疗药物和方案。此时，NIH临床研究中心在开展临床首次人体试验验证免疫治疗方法，即CAR—T治疗方案。
该治疗过程需要从患者自体获取T细胞，然后在体外嵌合抗原受体到T细胞上，培养富集后再回输到患者体内，希望依此产生针对癌细胞靶向精准治疗效果。
另一临床试验是从患者肿瘤组织中提取浸润性淋巴细胞，称为TIL抗癌方案。在体外培养富集浸润性淋巴细胞，扩增其杀伤癌细胞的效能。希望将浸润性淋巴细胞回输入后能够消灭或清除癌细胞。获取浸润性淋巴细胞方法通常是患者手术切除黑色素瘤后，进行体外培养。
另据报道，目前在进行中的CAR-T临床试验已达上千项，但均急需参与临床试验的癌症患者，而这些患者或许就是最早的获益者。
人体临床试验仍被主诊医生误导
尽管部分癌症患者很有可能从正在开展的临床试验中获益，但对临床试验的认知和理解却阻碍了患者参与或参与的意愿。
据统计，美国每年至少有一万名黑色素瘤新增患者，其中有许多适合参加新药临床试验。但多数医生并不感兴趣参与临床研究项目，如果患者的主诊医生不推荐或介绍现有的临床试验，部分患者则失去了最佳机会和可选择的机遇。
建立健全医学研究受试者保护机制
临床诊疗和临床研究是密不可分的，特别是对有些疾病仍缺乏有效的治疗药物和方案。通过参与人体临床试验项目，即使对患者本人或许意义不明确，但对于推动医学科学发展，增加对新药/新方法的了解，包括安全性、有效性和个性化精准亚群等疗效都是极为重要和有价值的。
由于美国医疗服务机构不都是研究型，医院或社区医疗机构常常采取“排除条件”有意限制那些希望参加临床试验的患者，医疗服务机构少承担些责任（多一事不如少一事）。
与此同时，美国近70%的研究型医院都建立和健全了医学研究受试者保护制度(HumanResearchprotectionprogram，HRPP)。
2010年，我国的临床研究型医院/药物临床试验机构（GCP机构）也意识到了国际临床研究合作的重要意义，逐渐建立了HRPP制度，让我们的临床研究试验与国际最高水平接轨，让患者参加临床试验更加安全和保障权益。
参与临床试验的人为障碍
如前所述，越来多临床试验列出了“排除条件”，即根据参与者既往病史或任何可能的疾病，找出理由将患者“排除”在临床试验参与者之外。试想如此验证的新药或治疗方案是否真的符合真实环境中的临床治疗？
对患者和家属给予更多的关爱和理解
在开展临床试验中，部分药企仍把患者视为“小白鼠”，并不关怀患者的个人感受。没有设身处地诠释患者参与临床试验的目的和可能结果。
参与临床试验的医生和相关人员也需要得到专业培训和熟悉临床试验规范和准则。作为主持临床试验的医生首要职责是为患者做好一切准备，尽可能提供治疗或缓解症状的机会。
最后，该纪实片评述到：临床医生对临床研究和临床试验的孤陋寡闻让人感到无可奈何。医生都了解什么是临床治疗和临床研究，但并非所有医生都能讲明白科学探索意义所在。最重要的是患者所剩下的时间和生活质量。
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