FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药资格
2020-01-30 Allan MedSci原创
Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活，今日宣布，美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格（ODD），Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，用于治疗FSHD。
面肩肱型肌营养不良症（FSHD），是影响面部、肩胛骨和上臂骨骼肌的常染色体显性肌肉萎缩症。一般认为它是第三大骨骼肌遗传病。2008年进行的一项罕见疾病分析表明FSHD是最常见的肌肉萎缩症，发病率7/100,000。
Fulcrum是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善罕见疾病患者的生活，今日宣布，美国FDA授予了Losmapimod孤儿药资格（ODD），Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）抑制剂，用于治疗FSHD。Fulcrum总裁兼首席执行官Robert J. Gould博士说：“我们很高兴Losmapimod获得孤儿药称号，因为它强调了罕见肌肉萎缩症的迫切医疗需要”。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1696979?tsid=4
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