PNAS：如何无创监测Duchenne肌营养不良症疾病进展
2018-07-11 海北 MedSci原创
在最近的一项研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。
Duchenne肌营养不良症（DMD）是一种罕见的肌肉退行性疾病，是由于缺乏肌营养不良蛋白造成的。DMD的特征在于肌纤维的进行性丧失，肌肉无力，并最终丧失行走能力和过早死亡。目前没有治愈DMD的方法，改进的疾病监测方法对于新疗法的开发至关重要。
在最近的一项研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员描述了一种在DMD的mdx模型中无创评估疾病进展的新方法。研究人员将该报告小鼠称为营养不良的退行性报告小鼠，其含有在成熟肌纤维中有活性的诱导型CRE反应性荧光素酶报告基因。在这些小鼠中，肌肉变性反映在荧光素酶表达水平的变化中，这可以使用非侵入性生物发光成像来监测。
研究人员监测了这些营养不良报告小鼠的自然史和疾病进展，发现荧光素酶信号的降低与肌肉退化直接相关。研究人员进一步证明该报告小鼠，以及先前报道的再生报告小鼠，成功地揭示了全身施用编码微抗肌萎缩蛋白的重组腺相关病毒-6（rAAV-6）后的有效性。
因此，这些数据证明了这些非侵入性成像模式在监测肌营养不良小鼠模型的疾病进展和治疗反应方面的价值。
原始出处：
Filareto A et al. Monitoring disease activity noninvasively in the mdx model of Duchenne muscular dystrophy. PNAS, 2018; DOI: 10.1073/pnas.1802425115.
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