AJH：干细胞移植治疗 AL 淀粉样变性的血液学反应和存活率的预测因素： 一项 25 年的纵向研究
2022-06-26 网络 网络
HDM/SCT诱导了AL淀粉样变患者持久的血液反应，延长了生存期，提高了安全性。这些数据强调了HDM/SCT在符合移植条件的AL淀粉样变患者治疗模式中的持续作用。
系统性免疫球蛋白轻链(AL)淀粉样变是一种以异常单克隆轻链(LC)过多产生为特征的浆细胞疾病。高剂量美法仑和干细胞移植 (HDM/SCT) 是治疗特定 AL 淀粉样变性患者的有效方法，HDM/SCT在符合移植条件的AL淀粉样变性患者治疗模式中的作用正在被重新评估。这促使一研究团队检查了他们25年来在AL淀粉样变患者中使用HDM/SCT的经验，重点关注短期和长期疗效和安全性。
该研究团队报告了 648 名 AL 淀粉样变性患者在 25 年内接受 HDM/SCT 治疗的长期结果。其中39% 的患者达到血液学 CR。血液学 CR 的中位持续时间为 12.3 年，45% 的血液学 CR 患者在 HDM/SCT 后 15 年没有复发性浆细胞恶液质的证据。中位随访时间为 8 年，中位无事件生存期 (EFS) 和总生存期 (OS) 分别为 3.3 年和 7.6 年。血液学 CR 患者的中位 OS 为 15 年，其中 30% 的患者存活 >20 年。
图1：AL淀粉样变中HDM/SCT治疗相关死亡率KaplanMeier曲线表示整个队列治疗相关死亡率的累积发生率(A)，并按治疗时间段分层(B)。TRM表示治疗相关死亡率。
图2：AL淀粉样变HDM/SCT无事件生存。全队列无事件生存的Kaplan-Meier曲线(A)，并通过dFLC (B)、BMPC% (C)、EFS评分系统(D)、血液完全缓解(E)和血液缓解(F)进行分层。dFLC，受累和未受累自由轻链之间的差异;BMPC%，骨髓浆细胞百分比;NR,没有反应;公关,局部反应;VGPR，部分反应很好;CR,完全缓解;EFS,风平浪静的生存。
图3：AL淀粉样变HDM/SCT患者的总生存期。整个队列的总生存期Kaplan-Meier曲线(A)，并按BNP (B)、肌钙蛋白I (C)、血清肌酐(D)、血液完全缓解(E)和血液缓解(F)分层。BNP、脑钠肽;NR,没有反应;公关,局部反应;VGPR，部分反应很好;CR,完全缓解;操作系统,整体生存。
在多变量分析中，dFLC >180 mg/L 和 BM 浆细胞 >10% 与较短的 EFS 独立相关，而 BNP >81 pg/mL，肌钙蛋白 I >0.1 ng/mL 和血清肌酐 >2.0 mg/dL 与较短的 OS 独立相关。研究人员开发了 EFS 的预后评分，其中将 dFLC >180 mg/L 和 BMPC% >10% 作为不良风险因素。低风险（0 个因素）、中度风险（1 个因素）和高风险（2 个因素）疾病患者的中位 EFS 估计值分别为 5.3、2.8 和 1.0 年（p<0.001）。最近一个治疗期（2012-2021）的100天治疗相关死亡率为3%，25年t-MDS/AML风险为3%。
总之，他们的研究结果表明，HDM/SCT诱导了AL淀粉样变患者持久的血液反应，延长了生存期，提高了安全性。这些数据强调了HDM/SCT在符合移植条件的AL淀粉样变患者治疗模式中的持续作用。他们提出了一种EFS预后评分系统，其可能有助于识别最可能从HDM/SCT中获得长期受益的患者。因此在未来的随机前瞻性试验中，需要进一步确定HDM/SCT在新治疗方案背景下的最佳作用和时间。
原始出处：
Gustine, J.N., Staron, A., Szalat, R., Mendelson, L., Joshi, T., Ruberg, F.L., Siddiqi, O., Gopal, D.M., Edwards, C.V., Havasi, A., Kaku, M., Lau, K.H.V., Berk, J.L., Sloan, J.M. and Sanchorawala, V. (2022), Predictors of hematologic response and survival with stem cell transplantation in AL amyloidosis: a 25-year longitudinal study. Am J Hematol. Accepted Author Manuscript. https://doi.org/10.1002/ajh.26641
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