8岁女童吃“PDE5抑制剂”续命背后：数百万“蓝嘴唇”病人艰难求生
2019-12-05 彭渝 澎湃新闻
8岁的小雅（化名）进入公众视野纯属意外。今年9月，她独自去药店买“伟哥”，店员不解，问：“谁让你来买药的呢？”她用胆怯、微弱的声音回答：“这个药能治我的病。”这段买药的视频随即在网络上热传。一群像小雅一样、靠“伟哥”类药物（西地那非等）续命的病患群体因而浮出水面，引起外界关注。小雅患的病是“肺动脉高压”，因肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇呈蓝紫色，患者又被形象地称为“蓝嘴唇”病人。统计数据显示，肺
8岁的小雅（化名）进入公众视野纯属意外。
今年9月，她独自去药店买“伟哥”，店员不解，问：“谁让你来买药的呢？”她用胆怯、微弱的声音回答：“这个药能治我的病。”
这段买药的视频随即在网络上热传。一群像小雅一样、靠“伟哥”类药物（西地那非等）续命的病患群体因而浮出水面，引起外界关注。
小雅患的病是“肺动脉高压”，因肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇呈蓝紫色，患者又被形象地称为“蓝嘴唇”病人。统计数据显示，肺动脉高压患病率约为全球人口的1％，中华慈善总会估算我国约有1200万肺动脉高压患者。有专家推算，保守估计，国内类似的患者约有500万人，仅两三万人接受过治疗。
更为严峻的现实是，由于多种原因，不少患者会被误诊、漏诊，错过最佳的治疗时机；其靶向药多为进口药，价格贵，多数患者无力承受，患者盼望早日纳入医保；不少患者还承受着巨大的精神压力，他们尚处壮年，边吃药边工作，但得小心翼翼，患病一事不能让单位、同事知晓，否则会被辞退。
广州医科大学附属第一医院主任医师刘春丽告诉澎湃新闻（www.thepaper.cn），肺动脉高压的病因有上百种，查不清楚具体病因的为特发性肺动脉高压，其发病率为百万分之几，属于罕见病。此前的数据显示，若得不到有效治疗，病人生存期限仅为2.8年。如今，医学技术条件进步，5年生存率从20%增长至50%。对比恶性肿瘤，两者的生存率差不多，但重视程度确有天壤之别。
资料显示，西地那非最早是作为心血管药物来研发，但“阴差阳错”成为了第一个口服治疗男性勃起障碍的药物。
刘春丽表示，在国外，肺动脉高压早已列入“伟哥”类药品的适应证；临床实践也证明，“伟哥”类药品有利于扩张血管及降压，对肺动脉高压患者有显着效果。
11月27日，在爱心药企的帮助下，小雅从河南许昌赴广州检查。然而，特发性肺动脉高压的具体病因是什么，这仍是一个难以破解的医学难题。小雅曾赴多家医院检查，均未查清楚原因。小雅的妈妈尚雪（化名）说，以前查不清楚，这次可能也查不清楚，但还是愿意试一试，“又重新燃起了希望”。
3岁生日当天，小雅被武汉一家医院确诊，患特发性肺动脉高压。妈妈尚雪上网查，看到有人说“只有两年多（的时间）”，接受不了，一直哭，“三天三夜，没吃没喝没睡”。
小雅是河南许昌市人，出生于普通农村家庭，有一个哥哥，父母在同一家工厂上班。2岁多时，她不爱走路，老流鼻涕、发烧，父母以为是免疫力低，没太在意。一次拍片发现心脏肿大，医生说肺动脉有点问题，辗转多家医院，耗费半年后，小雅的病才确诊。
肺动脉高压又分为特发性（原发性）肺动脉高压和继发性肺动脉高压，前者还没有找到明确的病因，是罕见病，而继发性肺动脉高压的诱因有很多，先心病是最常见的病因，此外还有肺栓塞、左心衰竭、瓣膜病、慢阻肺等诱发病因。
公开资料显示，肺动脉高压患病率约为全球人口的1%，如得不到有效治疗，患者平均存活年限仅2.8年。有专家表示，保守估计，国内肺动脉高压患者约500万，仅有两三万人接受过治疗。
据多位患者介绍，由于大家对这病缺乏了解，不少患者会被误诊、漏诊，甚至有人两年都无法确诊，从而错过最佳的治疗机会。
半年时间确诊，小雅被妈妈认为是幸运的。比小雅大3岁的小佳（化名），5年前被查出患肺动脉高压。最初，小佳只是呼吸快一点，查不出问题。一次体检时，医护人员说小佳的心率有点不正常，让去大医院看看，最后辗转多家医院后才确诊。小佳的父亲郭刚（化名）说，小医院都查不出来，长时间没法确诊，把病拖严重了。
38岁的张蒙（化名）于4年前患病，他在基层医院无法确诊，去北京就医又迟迟挂不上号，耽误了半年时间，结果病情恶化：双下肢水肿至膝盖，心脏衰竭等。
广州医科大学附属第一医院主任医师刘春丽表示，误诊、漏诊的原因是多方面的，如早期症状不明显，只有运动能力变差、气喘，不少患者严重时才去就诊；病因过于复杂，涉及到很多专科，一般的医生确实很难诊断；发病率不高，以前不够重视，医护人员对它的认知度也不够。
相似的求医经历、困境，让肺动脉高压患者群体慢慢相识，并通过微信群“抱团取暖”。多位患者介绍说，在河南有一个微信群，有200-300人，全是患者或家属；北京阜外医院也有病友群，基本是满员状态。
2017年，生完二胎后，30岁的连莲（化名）被确诊患肺动脉高压。连莲留意到，患病十年以上的病友很少，有的患病两年就去世了，有的患者吃什么药物都没效果，“近期河南群就有两个人走了，（以前）还经常在群里发言的。”
刘春丽说，整体而言，肺动脉高压患者的生存状况目前有所好转，她所遇到的死亡案例越来越少，患病10年以上的患者也有，现在不少患者几种药一起吃，能够正常上班、生活。
记者尝试联系更多的肺动脉高压患者，部分患者婉拒了采访。据多位患者解释，多数患者尚在壮年、要工作，患病一事还瞒着单位、同事，若被发现，就面临辞退，因而格外注意保护个人隐私。
最糟糕时，小雅十几步都走不了，坐着都喘不过气，要是能站起来转一个圈，妈妈会高兴得发个朋友圈。
尚雪想到了换肺，但换肺手术要几十万元，她向医生下跪，提出把自己的肺换给女儿，医生跟她解释说，大人的肺并不适合小孩。
除了小孩重病，小雅家还遭受其他的致命打击。
在小雅确诊的半年前，她的爷爷被一辆无牌三轮车撞倒受伤，司机逃逸没有抓到，全家花了七八万元给爷爷治疗，还是没有保住爷爷的一只眼睛。小雅生病后一年，父母所在的工厂倒闭，妈妈只能打散工，爸爸去修理店补胎，两人共计的月收入从5000元降至4000元。
有人劝放弃治疗，尚雪没有犹豫过，“绝不断药”。最开始，她给女儿买波生坦吃，每天吃一粒，分三次吃。这是一款高价进口药，一盒近2万元，她每次只买14粒，5000元。
一年后，因效果不佳，且经济吃力，尚雪在微信群看到病友交流信息，决定让小雅吃西地那非。进口的西地那非1粒136元，小雅吃了一段时间，病情有所好转，可以上二楼。
半年后，尚雪给小雅换了另一款“伟哥”类药物——他达拉非，1粒要120多元，每天吃一次。见小雅的肺压一直没降，她加了安立生坦，每盒3000多元。
尚雪称，为了给小雅治病，前后花了约50万元，并欠下了10多万元的债。没钱买药，就只能少吃点；原本3个月做1次、1次要上万元的复查，现在半年才去做1次；导管1年要做1次，1次要两三万元，小雅5年才做了2次。
小雅的遭遇是患者群体求生的缩影，因无力吃高价进口药，很多患者转而吃更为便宜的仿制药。
张蒙的治疗方案每月要8000-10000元，而他的工资才3000元，还要养一个读二年级的孩子。他说，完全靠父母的退休金在撑，要是实在没法就卖房子，或者降低药量，或改吃国产药、印度药。
据澎湃新闻了解，目前，肺动脉高压患者多靠药物维持生命，主要吃两类药， “坦类”和“伟哥类”。药物对患者的效应也因人而异，但整体来说，多数患者能通过吃药控制病情。
“伟哥”不是用来治疗男性勃起功能障碍的吗？这是外界的困惑，也是小雅去药店买“伟哥”视频走红网络的原因。
资料显示，西地那非最早是作为心血管药物来研发，但“阴差阳错”成为了第一个口服治疗男性勃起障碍的药物。
刘春丽表示，在国外，肺动脉高压早已列入“伟哥”类药品的适应证；临床实践也证明，“伟哥”类药品有利于扩张血管，降低肺压，对肺动脉高压患者有显着效果。因价格便宜、效果显着、每个城市都能买到，虽然国内尚未列入适应证，但患者群体在广泛使用“伟哥”类药品，医生也会超出说明书推荐用药。
“金戈西地那非”是一款国产“伟哥”，于2014年投入市场，其生产厂家为广药集团白云山制药总厂（以下简称“白云山医药”），该公司品牌负责人告诉澎湃新闻，早在研发时，就知道这款产品对肺动脉高压患者有疗效；药品上市后，市场人员发现，不少人3-5盒，甚至10盒地批量购买，这很反常，后来才得知，是肺动脉高压患者在购买治病。
又看到了希望
在全家的咬牙坚持下，小雅基本没断药，病情也有所好转。如今，小雅的状态不错，能正常上学。就算在病房里，她的脸也总挂着笑容，和隔壁床的小孩玩得火热。
小雅爱学习，一有空就在病床做作业。虽因治病耽误了上学，但在19人的班级里，她的成绩能排进前几名。她还爱画画，以前一放寒暑假，都外出治病了。今年暑假，妈妈为她报了600元的绘画班，她学了13天的画，能画出构图更为复杂的作品了。
一有空，小雅就在病床上做作业。妈妈说，班上有19名学生，小雅的成绩能排进前几名
连莲与尚雪相熟，她见过小雅状态最差的样子。连莲说，肺动脉高压的儿童患者比较少，小雅的病情一度恶化，现如今恢复得很好，这得益于父母的坚强，“给了孩子第二次生命”。
尚雪感慨，最开始的两年是最难的，“不知道怎么熬过来的”。“不敢想以后，如果想，日子就没法过了。”她的想法很简单，走一步看一步，多做几份工，攒钱治病。
令尚雪欣慰的是，患病5年来，小雅得到了众多爱心人士的帮助。家人通过轻松筹为小雅筹到6万元，带她去北京检查治疗。学校为小雅募捐了6万元，将用于小雅的后续治疗。今年9月，小雅去药店买“伟哥”的视频曝光，安立生坦的厂家承诺为小雅捐药1年，金戈西地那非的厂家白云山医药也表示，将为小雅提供首期3年的药品，这暂时解决了小雅的吃药问题。
小雅不喜欢冬天，天一冷她的呼吸就很困难。妈妈本已计划好，寒假就带她去北京复查。11月27日，在白云山医药的帮助下，尚雪带小雅赴广州就诊，这次试图查清小雅具体的病因。当得知广州不下雪时，小雅还问妈妈，“能不能一直留在广州啊？”
白云山医药公司品牌负责人表示，之前，该公司上门看望过小雅一家，援助了部分钱物，承诺提供首期三年的“伟哥”免费用药，并承诺免费带小雅到广州医科大学附属第一医院做一次会诊，这次属于兑现承诺。
小雅患的是特发性肺动脉高压，其具体病因难以查清。小雅曾赴多家医院检查，均未查清楚原因。尚雪表示，只要有一丝希望，都要去试试。目前，她们仍在等待检查结果。
小雅来广州的第二天，国家医保药品新增70个，其中4个治疗肺动脉高压的药品首次跨入医保大门，分别是波生坦、马昔腾坦、利奥西呱和司来帕格。这一天，肺动脉高压的病友微信群很热闹，不少人欢呼、兴奋。一位患者激动地发朋友圈说，“致敬那些曾经为此付出努力的小伙伴们！此刻，心情有点复杂，天堂的你们也会欣慰吧。”
尚雪也很开心，觉得病友们的努力终于没有白费，“虽然进入医保，我们也吃不起，但这终究是一个好的开始”。但很快，有人浇了一盆冷水，各省市的政策落地尚需时间，非住院期间买药仍无法报销。
刘春丽表示，经过谈判，治疗肺动脉高压的四种药品通过绿色通道成功进入医保，但患者的顾虑确实存在，各省市的医保政策不尽相同，政策落地也要时间，医保报销需要在医院开药，也要有医生的诊断证明。
多位患者表示，患者群体普通在吃“伟哥”类药品，价格也不低，他们希望“伟哥”类产品早日进入医保。对此，刘春丽认为，从治疗角度，“伟哥”类药品纳入医保能惠及更多的病人，她个人支持纳入医保，但肺动脉高压目前并未列入这类药品的适应证，要纳入医保将是一个漫长的过程。
让患者乐观的事情还有很多，比如可选择的药品越来越多，连莲还参与新的药品试验，很多药品都在降价或进入医保；外界也越来越重视，连莲记得，河南还组织了两次医生与患者之间的交流，专门请各地医生交流如何治疗。
连莲和丈夫都是小学教师，经济条件尚可，她每月要承受8000多元的治疗费用，但她的心态很乐观，觉得一切都朝好的方向发展。当前，她就想攒钱，等攒够150万，就解决了后面假如要做肺、心脏移植的顾虑，她还希望器官移植的抗排斥药也能进入医保。
因长期吃药，连莲的器官都受到了损伤，已不适合捐献，但她还是坚持登记了，她想到还能捐眼角膜。
尚雪不敢想以后，只能走一步看一步。过去5年，她和女儿小雅都是这样熬过来的。每次外出看病时，她会问小雅：“能不能治好？”小雅都会回答：“能！”
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