DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告，导致Sarepta股价大跌
2019-08-09 不详 MedSci原创
Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13％，起因于FDA的不良事件报告系统（FAERS）报告了一名7岁肌肉萎缩症（DMD）男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后，患上了横纹肌溶解症。然而，该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库，并补充说"我们迄今为止的调查表明该报告并不是由Sarepta员工或该研究的主要调查员提交。"
Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13％，起因于FDA的不良事件报告系统（FAERS）报告了一名7岁肌肉萎缩症（DMD）男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后，患上了横纹肌溶解症。然而，该公司称该事件被"错误地提交"到上市后监督数据库，并补充说"我们迄今为止的调查表明该报告并不是由Sarepta员工或该研究的主要调查员提交。"
根据Sarepta的研究，与安慰剂组相比，服用SRP-9001-102的患者在输注后两周显示出深色尿液和肌酸磷酸激酶水平升高，但在其他方面没有症状。该公司表示，患者住院观察并在一天后出院，测试结果恢复到基线状态。
Baird分析师布莱恩·斯科尼（Brian Skorney）表示，"如果这一事件确实具有重大意义，而Sarepta意识到这一点，那对公司来说就不是一件好事了。" 他指出，Sarepta在3月份的一项研究更新中没有透露患者住院情况，而FAERS数据库显示该患者于2月因横纹肌溶解症住院治疗。
同时，Sarepta计划将其DMD基因治疗研究中的患者数量从24个增加到40个，预计到2020年底会出结果。RBC Capital Markets分析师Brian Abrahams表示，增加试验规模可降低数据的风险，但不足以证明疗效。Abrahams还描述了Sarepta决定将验证性研究的开始时间推迟到2020年上半年作为"一种谨慎的策略"。
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