Regeneron的garetosmab显着降低了肌肉骨化症（"石头人症"）患者的骨骼异常增生
2020-01-09 不详 MedSci原创
再生元（Regeneron）公司周四表示，在进行性骨化性纤维增殖不良症（FOP）的II期研究中，实验药物garetosmab与安慰剂相比使病变活性降低了25％。
再生元（Regeneron）公司周四表示，在进行性骨化性纤维增殖不良症（FOP）的II期研究中，实验药物garetosmab与安慰剂相比使病变活性降低了25％。
FOP的另一个俗称是"石头人症"，意指随着疾病的发展，患者会出现全身性、进行性、多发性的肌肉骨化现象，最终人会像石头一样无法活动。再生元（Regeneron）公司开发的garetosmab，能够与ACVR1基因编码蛋白的下游靶点相结合，防止骨骼的异常生长。
LUMINA-1试验纳入了44名FOP患者，他们随机接受了garetosmab或安慰剂治疗，并在第28周展开了主要分析。Regeneron指出，通过PET检测的结果显示，与安慰剂相比，garetosmab治疗组患者病变活性的下降主要是由降低了近90％新病变的产生。
Regeneron研究副总裁Aris Economides表示："这些数据证明了Activin A在FOP患者形成新的异位骨病变的必要性。" 该高管还补充说："garetosmab对Activin A的抑制作用显着减少了新的异常骨骼形成和爆发，为FOP的疾病缓解提供了可能性。"
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
小提示：本篇资讯需要登录阅读，点击跳转登录
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#mAb#
80
#Gene#
68
#骨骼异常增生#
55
#Regeneron#
91
#石头人症#
65
#RET#
50
#骨化症#
66
#SMA#
0