MS1819联合PERT治疗胰腺功能不全的囊性纤维化：II期临床取得积极进展
2020-08-12 Allan MedSci原创
与基线水平（78.4％）相比，700mg /天、1200 mg /天和2240 mg /天MS1819剂量组的平均CFA分别为88.4％、87.2％和86.5％。
胰腺功能不全是囊性纤维化最常见的消化道并发症，胰腺功能不全的主要后果是由脂肪吸收不良引起的，因此患者有发生脂肪泻、营养不良和脂溶性维生素缺乏的风险。制药公司AzurRx今日宣布，MS1819联合PERT疗法能够有效治疗囊性纤维化（CF）患者的严重外分泌性胰腺功能不全（EPI）。在主要疗效分析中，接受MS1819联合PERT疗法的患者在三种剂量水平中的每一种水平上均实现了临床上有意义的脂肪吸收系数（CFA）的改善，且未报告不良反应事件。此外，患者在关键的次要终点方面表现出改善，包括体重增加、粪便稠度以及排便次数和脂肪泻发生率的降低。
该试验最初4例患者的结果表明，在所有剂量水平，CFA均改善了80％以上。与基线水平（78.4％）相比，700mg /天、1200 mg /天和2240 mg /天MS1819剂量组的平均CFA分别为88.4％、87.2％和86.5％。
AzurRx首席执行官James Sapirstein说：“我们很高兴看到这些患者产生如此持续的积极反应。EPI是一种极具挑战性的疾病，目前尚无有效的治疗手段。我们期待在2021年完成对所有患者的治疗并公布治疗结果”。AzurRx首席医学官James Pennington博士补充说：“MS1819可以有效改善许多严重EPI患者的生活质量。对于大多数患者而言，仅PERT治疗不足以应对EPI。我们相信，将少量的MS1819添加到每日PERT中，有可能安全地帮助CF患者满足其营养需求、减轻腹痛并减轻严重EPI引起的多种并发症”。
这项II期临床试验是一项多中心研究，旨在研究递增剂量的MS1819的安全性、耐受性和有效性。预期招募24名12岁以上的严重EPI患者。该试验的主要疗效终点是CFA的改善，次要终点是粪便重量、粪便稠度、排便次数、脂肪泻的发生率和体重增加。
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