Blood：微小残留病灶阴性在多发性骨髓瘤中的预后意义

多发性骨髓瘤 (MM) 的最新治疗进展使患者的生存率几乎翻了一番。随着发性骨髓瘤患者长期预后的不断改善，临床试验需要延长随访时间以证明所研究治疗药物/方案的临床效益。因此，患者可能需要更长的时间才能应用新的药物。所以，我们需要进行替代疾病评估，以在更早的时间点评估新疗法的效益。

近日，国际顶级期刊《血液》上发表了一项大规模的汇总分析，评估了获得完全或更好缓解（≥CR）的多发性骨髓瘤患者的微小残留病灶（MRD）阴性状态与无进展生存期（PFS）的相关性。

研究人员采用来自4项3期研究（POLLUX、CASTOR、ALCYONE和MAIA）的数据评估了复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）和不能移植（TIE）的新确诊的多发性骨髓瘤（NDMM）患者的微小残留病灶情况。每项研究都曾证实，与标准疗法相比，以达雷木单抗为基础的治疗可提高微小残留病灶阴性率，并使疾病进展或死亡风险降低约50%。采用二代测序分析微小残留病灶（以10-5为阈值）。

组根据反应和MRD状态分层的PFS

POLLUX、CASTOR、ALCYONE和MAIA研究的中位随访时间分别是54.8、50.2、40.1和36.4个月。与未获得完全缓解或微小残留病灶阳性的患者相比，获得≥CR且微小残留病灶阴性的患者的无进展生存期明显延长（风险比[HR] 0.20，p<0.0001）。而且无论治疗或疾病背景如何，这种益处始终存在。

达雷木单抗组和对照组根据反应和MRD状态分层的PFS

Cox 比例风险模型证实，微小残留病灶阴性的完全或更好缓解与无进展生存期延长相关。以达雷木单抗为基础的治疗与更多的患者获得微小残留病灶阴性的完全或更好缓解有关。

总而言之，该研究结果支持采用微小残留病灶阴性作为复发性/难治性多发性骨髓瘤和不能移植的新发多发性骨髓瘤患者生存预后的预测因素。

原始出处：

Michele Cavo, Jesus San-Miguel, Saad Z. Usmani, et al. Prognostic value of minimal residual disease negativity in myeloma: combined analysis of POLLUX, CASTOR, ALCYONE, and MAIA. Blood (2022) 139 (6): 835–844. https://doi.org/10.1182/blood.2021011101