FDA批准了20年来镰刀型细胞贫血病新药

美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences， Inc.）的医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease）的新药审查申请（NDA）。这是近20年来首个问世的治疗镰刀型细胞贫血病的新药。

虽然该药的作用机制不明确，但是其确实对红细胞具有抗氧化作用。在230名患者的III期临床药物试验表明，与对照组相比，实验组的患者因疼痛就诊的次数和住院时间均较少。

分析人士预计，该公司每年有望为该药收取11，000-18，000美元的费用。该氨基酸可作为膳食补充剂从柜台购买。

目前，在研的镰刀形细胞贫血病候选药物大约有十几个，包括小分子抗镰制剂和干细胞疗法。

关于镰刀型细胞贫血病

镰刀型细胞贫血病是一种遗传性血液病，特征是生成一种形式改变、聚合为纤维状的血红蛋白，导致红细胞变得僵硬，形态由柔和圆形变为镰刀状。当僵硬、粘性和缺乏弹性的红细胞堵塞血管时，镰刀型细胞贫血病患者会遭受使人衰弱的镰状细胞危象发作折磨。

由于提供给组织的氧气不充足，镰状细胞危象会给患者带来剧痛，也就是组织缺血和炎症。这些问题可能导致器官损伤、中风、肺部并发症、皮肤溃疡、感染和各种各样的其他不良结果。镰刀型细胞贫血病是一种孤儿病，在美国影响大约100000人而在全世界有数百万患者，患者的治疗需求存在巨大缺口。

关于Emmaus生命科学公司

Emmaus Life Sciences

Emmaus生命科学公司从事于罕见病创新性疗法的发现、开发和商业化。公司关于镰刀型细胞贫血病的研究由董事长兼首席执行官Yutaka Niihara（医学博士，公共卫生硕士）在Harbor-UCLA医学中心的洛杉矶生物医学研究所发起。

原文出处：Nature Reviews Drug Discovery.16，519(2017).

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