JACC：Aficamten对梗阻性肥厚性心肌病疾病和症状负担的影响
2024-10-03 MedSci原创 MedSci原创 发表于陕西省
Aficamten治疗与一系列临床相关疗效指标的显著改善相关。这些结果强调了Aficamten治疗症状性oHCM患者的潜力。
从历史上看，阻塞性肥厚性心肌病(oHCM)治疗干预的疗效主要是通过左心室流出道梯度的降低以及NYHA功能分级评估的心衰症状的改善来确定的。然而，这些参数不能提供临床获益的全面情况。最近，患者报告的结局指标，如堪萨斯城心肌病问卷-临床总结评分(KCCQ-CSS)，在评估症状负担和生活质量的临床相关变化方面显示出更高的敏感性，反映了对患者更重要的事情。Aficamten是一种心肌肌球蛋白抑制剂，可减轻梗阻性肥厚性心肌病(oHCM)的左心室流出梯度。在oHCM中，Aficamten在多个结果域的临床疗效尚未完全确定。
近日，心血管领域权威杂志.JACC: CardioOncology杂志上发表了一项研究，评估Aficamten与安慰剂相比在症状性oHCM成人中的疗效和安全性的3期试验分析表征了Aficamten的临床效应。
伴有症状的oHCM患者被随机分配到Aficamten组(n = 142)或安慰剂组(n = 140)，持续24周。评估的结果包括有完全血流动力学反应的患者比例(休息和Valsalva梯度分别<30 mmHg和<50 mmHg)，局限性症状缓解(NYHA功能等级改善≥1和/或堪萨斯城心肌病问卷-临床总结评分改变≥10分)，运动能力增强(峰值吸氧变化≥1.5 mL/kg/min)，B型利钠肽前体N末端含量减少≥50%。此外，研究人员还评估了室间隔缩小治疗的资格。
在24周时，Aficamten与安慰剂治疗的患者表现出限制性症状的显著改善(71% vs. 42%)，更有可能获得完全的血流动力学反应(68% vs. 7%)，表现出增强的运动能力(47% vs. 24%)，并显示B型利钠肽前体N末端减少≥50%(84% vs. 8%)(所有P≤0.002)。在接受Aficamten治疗的患者中，97%的患者在上述≥1项结果指标上取得了改善(安慰剂组为59%)，其中23%的Aficamten患者实现了所有4项结果，而安慰剂组无改善。在32名接受Aficamten治疗的患者和29名接受安慰剂治疗的患者中，Aficamten组中有28名(88%)患者在24周时不再接受间隔缩小治疗，而安慰剂组中有15名(52%)患者(P=0.002)。
由此可见，Aficamten治疗与一系列临床相关疗效指标的显著改善相关。这些结果强调了Aficamten治疗症状性oHCM患者的潜力。
原始出处：
Martin S. Maron,et al.Impact of Aficamten on Disease and Symptom Burden in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results From SEQUOIA-HCM.JACC.2024.https://www.jacc.org/doi/10.1016/j.jacc.2024.09.003
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学习了，谢谢分享
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