FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”
2020-09-28 Allan MedSci原创
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AT-007“孤儿药称号”，用于治疗PMM2-CDG。
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AT-007“孤儿药称号”，用于治疗PMM2-CDG。PMM2-CDG是一种致人衰弱的罕见疾病，由蛋白质糖基化所需的磷酸甘露糖突变酶-2（PMM2）缺失引起。PMM2-CDG会导致多器官功能衰竭和严重残疾，患者前四年的死亡率约为20％。当前尚无批准用于治疗PMM2-CDG的药物。
AT-007是一种新型的CNS（中枢神经）渗透性醛糖还原酶抑制剂，已在PMM2-CDG模型中证明了其生物活性。Applied Therapeutics计划在2021年启动一项临床研究，目前正与FDA合作设计可靠的临床计划。
Applied Therapeutics首席医学官Riccardo Perfetti博士表示：“PMM2-CDG是一种使人衰弱的疾病，没有可用的药物。在过去的一年中，我们一直与PMM2-CDG患者的临床医生、研究人员和家属密切合作，并感谢他们的合作和支持。我们很高兴FDA认识到AT-007在治疗PMM2-CDG患者中的变革性潜力”。
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