小胖威利综合症：Soleno的二氮嗪胆碱控释片关键临床试验未达到终点
2020-06-10 MedSci原创 MedSci原创
小胖威利综合症是一种罕见的遗传性疾病，婴幼儿期表现为食欲亢进和肥胖等。
Soleno Therapeutics公布了新的数据显示：其二氮嗪胆碱控释片（DCCR）未能减轻小胖威利综合症（Prader-Willi）患者对食物的异常需求。
小胖威利综合症是一种罕见的遗传性疾病，新生儿期表现为严重肌张力低下、喂养困难，婴幼儿期后食欲亢进和肥胖等。
对食物的异常需求在临床试验中通过（HQ-CT，0 36）评分来衡量，患者改善表现为分数的降低。
与基线相比，平均变化为-5.94，而安慰剂组为-4.27，这一差异未达到统计学显着性。
但是，与安慰剂相比，接受DCCR的受试者从基线到第13周的三个次要终点中有两个终点发生了显着变化：研究者评估的临床总体印象改善（CGI-I）得分得到改善（p = 0.029）；通过DXA扫描测得的体内脂肪量减少（p = 0.025）。
同样，在具有更严重食欲亢进的亚组中，DCCR相对于基线的平均变化是显着的（分别为-9.67和-4.26）。
除了减少总脂肪量外，与安慰剂相比，DCCR治疗组患者的其他身体成分变化还包括躯干脂肪量显着减少。
美国内分泌科儿科教授Jennifer Miller表示：“ PWS给患者及其家庭带来了沉重的生活质量挑战。这些数据表明，DCCR治疗可以使重症患者的食欲亢进得到有意义的改善，如果获得批准，可以为努力想要缓解这些症状PWS患者提供安全有效的治疗方法。”
原始出处：
http://www.pharmatimes.com/news/solenos_drug_misses_key_goal_in_prader-willi_trial_1341913
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