Lancet Neurol：帕金森疾病的诊断与模型
2015-09-24 phylis 译 MedSci原创
背景：复杂疾病（比如帕金森疾病）的准确诊断及早期检测，对研究者以及临床实践来说，都是非常有益的。研究人员旨在建立一个非侵入性，准确诊断帕金森的模型，这也为纵向研究中未来疾病的研究奠定了基础。方法：研究人员建立了疾病分类模型，应用帕金森病进展标记模型（PPMI）的数据进行研究，共有367名帕金森病患者以及其典型的影像学数据，165名无神经疾病受试者作为对照。运用逐步Logistic回归分析逐步选择嗅
背景：对研究者以及临床实践来说，复杂疾病（比如帕金森疾病）的准确诊断及早期检测是非常有益的。研究人员旨在建立一个非侵入性的准确诊断帕金森的模型，这也为未来纵向研究疾病奠定了基础。
方法：研究人员建立了疾病分类模型，应用帕金森病进展标记模型（PPMI）的数据进行研究，共有367名帕金森病患者以及其典型的影像学数据，165名无神经疾病受试者作为对照。运用逐步Logistic回归分析选择嗅觉功能、基因危险因素、帕金森疾病家族史、年龄、性别等变量作为模型分类的主要因素。然后，研究人员从825名帕金森患者，261名对照组的数据检测这个分类模型。这些受试者来自于有着不同的招募标准和试验设计的五个队列：帕金森的生物标记计划（PDBP）、帕金森病的相关危险因素研究（PARS)、23andMe、帕金森病的纵向和生物标记研究（LABS-PD）、Morris K Udall帕金森病研究中心（Penn-Udall）。另外，研究人员应用建立的模型调查了影像扫描无多巴胺缺陷的患者（SWEDD）。
结果：从PPMI的受试者中，应用最初的模型在对照组受试者中区分出患帕金森的AUC为0.923 (95% CI 0.900-0.946) ，其敏感度 (0.834, 95% CI 0.711-0.883) 和特异度(0.903, 95% CI 0.824-0.946)较高，其有效AUC阈值为0.655。所有Hosmer-Lemeshow拟合优度检验表明，当随机解析分组，亚组数据与整体队列数据相匹配。区分帕金森病的外在效果较好，在PDBP中，PARS中 ,23andMe中，LABS-PD中，Penn-Udall这五个研究中，AUC分别为0.894 (95% CI 0.867-0.921) ，0.998 (0.992-1.000)，0•955 (无95% CI ) ，0.929 (0.896-0.962)，0.939 (0.891-0.986)。17名SWEDD受试者，模型检测存在帕金森病，一年内，有4名参与者发展成为帕金森疾病，然而，38名SWEDD受试者中，模型检测不会发展成为帕金森，仅有1名在1年内患有帕金森。
解释：模型为区分帕金森病提供了一种潜在的新的方法。如果模型能够在前瞻性研究中识别临床前期的帕金森患者，这将有助于识别帕金森患者的生物标记并对其进行及时干预。
原文出处：
Nalls MA, McLean CY, Rick J,et al. Diagnosis of Parkinson's disease on the basis of clinical and genetic classification: a population-based modelling study. Lancet Neurol. 2015 Aug 10.
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