NEJM：Donidalorsen可降低遗传性血管性水肿发作风险改善患者生活质量
2022-03-17 zhangfan MedSci原创
这项遗传性血管性水肿患者参与的小规模II期试验中，Donidalorsen治疗可显著降低患者血管性水肿发作率，提高生活质量
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见疾病，其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子减少或功能缺损，以致C1过度活化，C4、C2的裂解失控，所生成的补体激肽增多，微血管通透性增高。大多数遗传性血管性水肿病例是由C1酯酶抑制因子水平降低(I型)或功能降低(II型)引起。反义寡核苷酸Donidalorsen是一款潜在“best-in-class”的遗传性血管性水肿预防疗法，可通过选择性抑制前激肽释放酶降低HAE发作频率和疾病负担。
在近期开展的II期临床研究中，C1缺乏抑制的遗传性血管水肿患者，接受4次Donidalsen (80mg)或安慰剂治疗，每4周一次。主要终点是在第1周（基线）到第17周血管性水肿发作率。次要终点包括血管性水肿生活质量得分（0-100之间，得分越高表明生活质量越差）和安全性。
20名患者参与研究，14人接受Donidalorsen治疗，6例接受安慰剂治疗。在接受Donidalorsen治疗的患者中，经确认的血管性水肿月平均发生率为0.23次，安慰剂组为2.21（平均差异：−90%）。从基线检查到第17周，血管性水肿生活质量问卷评分平均变化为：Donidalorsen组−26.8分，安慰剂组得−6.2分（平均差异：−20.7分)。在接受Donidalorsen治疗的患者中，轻中度不良事件的发生率为71%，安慰剂组为83%。
Donidalorsen治疗后水肿发作风险显著降低
在这项遗传性血管性水肿患者参与的小规模II期试验中，Donidalorsen治疗可显著降低患者血管性水肿发作率，提高生活质量。
原始出处：
Lauré M. Fijen et al. Inhibition of Prekallikrein for Hereditary Angioedema. N Engl J Med，March 17, 2022.
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