克利夫兰发布2021年十大医疗创新产品

#1 Gene Therapy for Hemoglobinopathies

血红蛋白病的基因治疗

血红蛋白负责在血液中输送氧气。血红蛋白病是一种会影响血红蛋白分子的遗传性疾病。最常见的包括镰状细胞病和地中海贫血，这些疾病加在一起每年影响全球330,000多名婴儿。两者都会导致人体血红蛋白和氧气不足，从而损害神经和器官，包括肾脏，肝脏和脾脏，并且可能致命。目前唯一的治疗方法是血液和骨髓移植，可惜只有很少一部分患者有幸得到治疗。血红蛋白病领域的最新研究带来了一种实验性的基因疗法，通过最精准的科学，有希望帮助病人身体生成具有正常功能的血红蛋白分子。

基因治疗重要的突破口之一可能是镰状细胞病和地中海贫血，正式能进入临床应用。

FDA批准了一种新的具有新靶标的治疗性单克隆抗体。Ocrelizumab是首个也是目前唯一的针对原发性进展期MS患者的治疗药物。

Ocrelizumab是选择性靶向CD20+ B细胞的人源单抗，起始剂量为600mg，分2次给药，每周1次300mg，之后治疗剂量为600mg，每6个月1次，是目前为止最长效的MS治疗药物。

#4 New Medication for Cystic Fibrosis

治疗囊性纤维化的新药

#5 Universal Hepatitis C Treatment

通用的丙型肝炎治疗

丙型肝炎被美国疾病预防控制中心列为“无声的流行病”，已成为美国主要的公共卫生问题。在今年丙肝的发现，获得了2020年度诺贝尔奖。感染丙型肝炎病毒会导致严重的威胁生命的健康问题，例如肝衰竭，肝硬化和肝癌。由于没有针对该病毒的疫苗，患者只能使用药物治疗，但是许多治疗方法都伴随有不良副作用或仅对某些基因型有效。

Sofosbuvir/velpatasvir被批准为治疗成人丙肝的最适方案。该药物可有效抑制在丙肝病毒RNA复制中起关键作用的蛋白质。大多数患者每天只需服用一粒药，持续12周。它覆盖六种丙型肝炎基因型1-6，有效率超过90%，为更广泛的患者提供了更有效的治疗选择。

#6 Bubble CPAP for Increased Lung Function in Premature Babies

Bubble CPAP提高早产儿的肺功能

#7 Increased Access to Telemedicine through Novel Practice & Policy Changes

新政策催增远程医疗服务 

#8 Vacuum-Induced Uterine Tamponade Device for Postpartum Hemorrhage

控制产后出血的真空诱导的子宫压塞器

产后出血（postpartum hemorrhage PPH)是分娩后的一种可怕的并发症，影响到1-5%的产妇。产后大出血的产妇可能需要输血，使用有危险副作用的药物，长时间的手术，甚至不得不紧急切除子宫，最终失去生育能力。非手术方式，使用球囊压迫子宫内出血部位是很常用的止血方法。该领域的最新进展令人瞩目，由真空诱导的子宫压塞器利用宫内产生的负压使出血腔塌陷，比球囊压迫更具生理性。这个设备为临床医生应对产后并发症提供了另一种微创手段，另外，这种技术含量低的解决方法也更容易惠及资源匮乏的发展中国家。

#9 PARP Inhibitors for Prostate Cancer

PARP抑制剂用于前列腺癌

前列腺癌是常见的一种男性癌症。在美国，前列腺癌每年影响着近200,000名男性的生活。PARP抑制剂，也就是多ADP核糖聚合酶抑制剂，可以阻止肿瘤细胞修复受损的DNA，从而增加肿瘤细胞死亡，尤其是那些有修复机制缺陷的肿瘤。两种在女性癌症中展现出疗效的PARP抑制剂，已被证明可以延迟男性前列腺癌的进展。Rucaparib和Olaparib均于2020年5月被批准用于治疗前列腺癌，为世界各地的男性拓宽了治疗选择，打开了提高生存率的大门。

#10 Immunologics for Migraine Prophylaxis

预防偏头痛的免疫药物

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