Vertex制药表示VX-659三联疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点
2018-11-28 MedSci MedSci原创
囊肿性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠道。Vertex制药近日宣布，两项III期研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）三联组合方案治疗囊性纤维化患者的有效性和安全性，结果显示，三联疗法达到了肺部显著改善的主要终点。
囊肿性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠道。Vertex制药近日宣布，两项III期研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）三联组合方案治疗囊性纤维化患者的有效性和安全性，结果显示，三联疗法达到了肺部显著改善的主要终点。Vertex制药的首席医疗官Reshma Kewalramani表示，三联方案可能为绝大多数至少有一个F508del突变的CF患者提供临床益处。
在研究中，将385名12岁及以上患有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco三联方案组或安慰剂组，治疗24周。该研究的主要终点是从基线到第4周，1秒钟用力呼气量（ppFEV1）的平均绝对变化。中期分析的数据显示，与安慰剂相比，三联方案将第4周ppFEV1的平均绝对变化提高了14个百分点。Vertex表示，该分析的有效性和安全性数据支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco三联组合方案，用于患有一种F508del突变和一种最小功能突变的患者。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1607222#axzz5Y7c6A8OV
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