丁烯二酸酯(t-817MA)对Aβ40诱导的神经毒性和记忆缺陷有保护作用，可促进神经元突起的生长，并保留了转基因小鼠的海马突触和空间记忆。近日研究人员考察了其对轻中度AD患者的效果。
484名患者参与研究，年龄范围55-85岁，疑似AD，简易精神状态评估得分12-22，正在接受多奈哌齐、利凡斯的明以及美金刚治疗，患者随机接受安慰剂、224或448mg的丁烯二酸酯，每日一次。在第52周接受阿尔茨海默病评估（ADAS-cog）和阿尔茨海默病临床影响评估改变（ADCS-CGIC）。同时比较脑、侧脑室和海马体积，以及脑脊液Aβ40、Aβ42、总tau和磷酸tau181水平。
140人接受安慰剂、117人接受224 mg丁烯二酸酯、120人接受448mg丁烯二酸酯。安慰剂组52周ADAS-cog得分变化为7.91、224mg组为7.45、448mg组为7.08；安慰剂组52周ADCS-CGIC得分变化为5.22、224mg组为5.24、448mg组为5.25，差异均不显著。安慰剂组、224mg丁烯二酸酯以及448mg丁烯二酸酯分别有4.4%、13.9%以及14.6%出现不良事件，最常见的为腹泻和呕吐。
研究认为，丁烯二酸酯不能改善轻中度AD患者临床症状。
原始出处：
Lon S. Schneider et al. Safety and Efficacy of Edonerpic Maleate for Patients With Mild to Moderate Alzheimer Disease A Phase 2 Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. July 8 2019.
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